В России испытают первое отечественное лекарство от СМА

image

15.08.2022 5325

Минздрав дал разрешение на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) - это первая отечественная разработка такого уровня. Об этом сообщили в биотехнологической компании Biocad. C появлением российского лекарства расширятся возможности лечения детей со СМА - сегодня очень дорогое лечение зарубежными препаратами обеспечивает фонд "Круг добра".

 

"Участие в клиническом исследовании смогут принять дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Предварительно, участие в клинических исследованиях 1-2 фазы смогут принять 12 пациентов", - уточнили в компании.

Лекарство основано на самых последних достижениях генной терапии - оно не просто купирует или замедляет развитие симптомов тяжелейшего недуга, но как и лучшие зарубежные препараты призвано ликвидировать причину болезни - "поломку" гена.

"Принцип действия препарата ANB-4 основан на заместительной генотерапии. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии "здорового" гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА", - пояснили разработчики препарата.

Примерно так же работает "Золгенсма" - препарат последнего поколения от швейцарского фармгиганта, один укол которого стоит примерно 160 млн. рублей.

"ANB-4 является следующим в классе препаратом и оптимизирован по многим параметрам, для того чтобы обеспечить оптимальное соотношение эффективности и безопасности. Сама последовательность гена SMN1 была изменена таким образом, чтобы усилить экспрессию. Система доставки гена - рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса. Для этого мы использовали природный аденоассоциированный вирус AAV9 и модифицировали его," - рассказал вице-президент по ранней разработке и исследованиям Biocad Павел Яковлев.

Разработчики надеются, что "исправить" поврежденный ген у больного новорожденного можно будет также с помощью всего одной инъекции.

"Мы ожидаем лучший профиль безопасности за счет того, что этот препарат будет меньше затрагивать нецелевые ткани и органы. Для него целевой является нервная ткань, для которой необходимо обеспечить доставку копии "здорового" гена. Мы ожидаем, что пациентам будет достаточно одной инъекции препарата," - пояснила вице-президент компании по клинической разработке и исследованиям Юлия Линькова.

Пока же лекарство успешно опробовано на животных.

Первая часть исследований прошла на модели линии генномодифицированных мышей, генотип которых позволяет моделировать у животного болезнь человека. Благодаря многочисленным экспериментам ученые определили дозу будущего лекарства, которая показала фармакологическую активность.

На втором этапе нужно было понять, насколько безопасен препарат - ведь применять его будут у маленьких детей, вскоре после рождения. Поэтому эту часть экспериментов проводили на обезьяньих детенышах - в возрасте до одного года. "Помимо безопасности, интегральных показателей токсичности, оценки влияния на отдельные ткани и системы органов, на этом этапе было оценено биораспределение препарата. Доклинические исследования позволили проконтролировать, как распределяется препарат в организме, определить его безопасность и эффективность, а также доказать, что активный компонент действительно попадает в интересующие органы, где наблюдается экспрессия белка", - говорят разработчики.

Но, конечно, когда речь идет об испытании нового лекарства (тем более, предназначенного для лечения младенцев), - всегда встает вопрос безопасности. Сейчас дети со СМА имеют возможность получить лечение зарегистрированными, давно использующимися на рынке и многократно проверенными препаратами. А любая новая фармразработка - это всегда риск. Как убедить родителей - что участие в клинических испытаниях - это шанс для их ребенка получить качественное лечение?

"На самом деле, такой вопрос может возникнуть при запуске практически любого исследования препаратов для лечения социально-значимых и в том числе смертельных заболеваний, - объяснила "Российской газете" Юлия Линькова. - Например, в онкологии зачастую имеются другие опции лечения, входящие в стандарт терапии этого заболевания, в том числе, предоставляемые за счет государства. И вот здесь как раз уже врач центра, в зависимости от каждого конкретного случая, объясняет потенциальному участнику исследования всю информацию, и о рисках, и о преимуществах участия в клинических исследованиях. Если говорить о плюсах, то, помимо возможности получить саму терапию, немаловажно, что в рамках клинических исследований пациенты остаются под прицельным, постоянным и очень внимательным наблюдением врачей, причем врачей очень высокой квалификации. В реальной жизни такой уровень медицинского наблюдения получить практически нереально. Это детальное и частое наблюдение позволяет вовремя вносить корректировки в план лечения пациента, диагностировать и лечить побочные действия, что в совокупности и приводит к повышению эффективности от применяемой терапии".

Уже известно, что исследование пройдет в пяти исследовательских центрах в разных городах - Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге. Быстрым оно не будет. СМА - редкое заболевание, оно встречается у одного из 6-10 тысяч новорожденных. Правда, сейчас в стране продолжается пилотный проект по расширенному скринингу новорожденных - значит, количество детишек, у которых опасную поломку гена обнаружат сразу после рождения, будет расти.

https://rg.ru/2022/08/12/v-rossii-ispytaiut-pervoe-otechestvennoe-lekarstvo-ot-sma.html

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Время не лечит: в России хотят возродить лечебно-трудовые профилактории
image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?
image
Где самые дешевые лекарства?
image
Темная лошадка медицины: врачей просят проявлять не только онко-, но и ревманастороженность
image
Пациент не хочет лечиться: как убедить россиян жить долго и счастливо
image
Минздрав насчитал 83% здоровых школьников - родители в шоке
image
Что известно о директоре подмосковного фармзавода, задержанном за взятку чиновнику Минздрава
image
Водитель скорее трезв: почему эксперты раскритиковали новый порядок освидетельствования

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Стоматолог рассказал, как влияют болезни сердца на зубы
image
Мозг взрослого человека может создавать новые нейроны: ученые
image
Ученые выявили связь между подростковым одиночеством и психологическими проблемами в будущем
image
Как помочь себе при ожоге медузы: рекомендации
image
Скандинавская ходьба — спорт для пожилых или для каждого: мнение специалиста
image
Врач рассказал, что такое перекрестное проветривание
image
Как охладить ребенка в жару: советы эксперта
image
Иммунолог рассказала, почему уборка не избавит от аллергии на пыль
image
Врач рассказала, что ходьба босиком по траве улучшает осанку
image
Кардиолог назвал опасные сигналы сердца, которые чаще всего игнорируют
image
Как ускорить процесс похудения: рекомендации эксперта
image
Врач назвал пять частых ошибок при выполнении гимнастики для шеи
image
Невролог рассказала, что есть для работы мозга
image
Кардиолог рассказал об отсутствии связи между нарушениями ритма сердца с остеохондрозом
image
Ортодонт перечислил ошибки при лечении брекетами
image
Врач рассказал, когда статины не назначают при высоком холестерине

Новости

image
ФАС не согласовала повышение цены на противотуберкулезный препарат
image
Минздрав утвердил номенклатуру должностей фармработников бессрочно
image
Правительство внесло в ГД законопроект о платформенной экономике
image
В ЕС одобрили пероральный препарат от муковисцидоза с применением раз в день
image
Новые КТ и рентген-аппарат заработали в Воскресенской больнице
image
Как называется внезапная смерть от алкоголя, рассказал главный нарколог Подмосковья
image
С начала года почти 6,8 тыс. женщин прошли маммографию по самозаписи в Подмосковье
image
В Подмосковье с начала года от родителей с ВИЧ родилось почти 170 здоровых детей
image
Сергей Собянин открыл научно-академический корпус ММНКЦ имени Боткина
image
Врач рассказал об опасности бессонницы у подростков для сердц
image
Центр Гамалеи разработал подобную «Спутнику V» вакцину от бешенства
image
Аптеки выступили против сервисов выплаты кешбэка покупателям
image
ВНИИ труда и Нацфармпалата разошлись в оценках потребности в фармспециалистах
image
Дзержинские врачи спасли женщину, едва не погибшую от ножевого ранения
image
Почти 800 тыс. детей прошли профосмотры в Подмосковье с начала года
image
Почти 30 единиц ЛОР-оборудования получат больницы Подмосковья в этом году

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница