FDA одобрило первый BTK-ингибитор для лечения иммунной тромбоцитопении
FDA одобрило первый BTK-ингибитор для лечения иммунной тромбоцитопении
03.09.2025 1133
FDA одобрило первое в своем классе лекарство от редкого заболевания крови — иммунной тромбоцитопении. Препарат Sanofi стал первым ингибитором тирозинкиназы Брутона, зарегистрированным для этого показания в США.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) зарегистрировало препарат Wayrilz (rilzabrutinib) для лечения взрослых с затяжной или хронической иммунной тромбоцитопенией (ИТП), которым не помогли другие методы лечения. Об этом сообщила Sanofi в пресс-релизе.
Лекарство стало первым ингибитором тирозинкиназы Брутона (BTK), одобренным при ИТП в США. Аутоиммунным заболеванием, при котором организм ошибочно атакует собственные тромбоциты, что приводит кснижению их количества в крови, страдают примерно 100 тыс. американцев (в мире — около 0,01% населения).
Механизм действия
Wayrilz блокирует BTK, которые экспрессируется в клетках врожденного иммунитета (В-клетках, макрофагах и др.) и участвует в воспалительных процессах. Как указывается, если другие терапии повышают количество тромбоцитов (стероиды, агонисты рецептора тромбопоэтина, например ромиплостим и элтромбопаг), то препарат Sanofi воздействует на первопричину патологии.
Результаты клинических испытаний
Одобрение выдано по итогам III фазы клинического исследования LUNA 3 с участием 202 человек. Спустя полгода у 23% испытуемых, получавших Wayrilz, нормализовался уровень тромбоцитов и оставался стабильным продолжительное время. Первые признаки улучшения отмечены через 36 дней.
Профиль безопасности
Наиболее частыми побочными эффектами (≥10% случаев) были диарея, тошнота, головные боли, боли в животе и COVID-19.
Планы Sanofi
Французский фармгигант рассчитывает, что пиковый годовой объем продаж Wayrilz составит 2—5 млрд евро. Производитель собирается провести испытания лекарства при других патологиях, в их числе — хроническая крапивница, астма, аутоиммунная гемолитическая анемия и IgG4-связанное заболевание.
Препарат уже вышел на рынок ОАЭ, где применяется для лечения ИТП. Также заявки на его регистрацию поданы в КНР и Евросоюзе.
Источник : Ссылка
