FDA одобрило препарат Sanofi для профилактики гемофилии A и B раз в два месяца

image

03.04.2025 5956

FDA одобрило препарат Qfitlia (fitusiran) от компаний Sanofi и Alnylam для лечения гемофилии A и B, который вводится подкожно раз в два месяца и может применяться независимо от наличия антител к факторам свертывания. Препарат работает по принципу РНК-интерференции, снижая уровень антитромбина, что позволяет нормализовать свертываемость крови у пациентов.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компаний Sanofi и Alnylam для профилактики гемофилии. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Qfitlia (fitusiran) применяется при обоих типах болезни — A и B. Инъекции лекарства делаются раз в два месяца подкожно.

Гемофилия — врожденное нарушение свертываемости крови, которое вызывает повышенную кровоточивость и спонтанные кровоизлияния в суставы. Тип A возникает из-за дефицита фактора свертывания крови VIII, тип B — фактора IX. Стандартно при заболевании назначают заместительную терапию — введение недостающих факторов. Однако со временем организм пациентов начинает воспринимать их как чужеродные и вырабатывает нейтрализующие антитела, делая лечение неэффективным.

Главное отличие разработки Sanofi заключается в способности действовать независимо от наличия антител. Лекарство «выключает» определенные гены с помощью РНК-интерференции — малые интерферирующие РНК связываются с матричной РНК целевого гена и блокируют синтез нужного белка. Применительно к гемофилии эта технология направлена на снижение уровня антитромбина, препятствующего свертыванию крови.

Препарат также имеет преимущество перед конкурентами — Alhemo (concizumab) от Novo Nordisk и Hympavzi (marstacimab) от Pfizer, недавно одобренными FDA. Аналоги тоже вводятся подкожно, но значительно чаще — ежедневно или еженедельно.

Sanofi сообщила, что подала заявки на регистрацию Qfitlia в Китае и Бразилии. Отмечается, что для одобрения препарата в Европейском союзе и Японии требуются дополнительные данные клинических испытаний.

Это второй препарат на основе РНК-интерференции, одобренный американским регулятором за последнее время. Первым был на прошлой неделе Amvuttra (vutrisiran) от Alnylam, предназначенный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Изначально французский фармгигант участвовал в его разработке, но в 2018 году компании пересмотрели условия сотрудничества: Alnylam взяла на себя единоличный контроль над Amvuttra, а Sanofi — над Qfitlia.

Исследования Qfitlia дважды приостанавливались — в 2017 году после случая смерти пациента от тромбоза в ходе II фазы, а также в 2020 году из-за выявления новых побочных эффектов. В конце концов Sanofi подобрала дозировку, которая позволяет избежать тромбоэмболии.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?
image
Где самые дешевые лекарства?
image
Темная лошадка медицины: врачей просят проявлять не только онко-, но и ревманастороженность
image
Пациент не хочет лечиться: как убедить россиян жить долго и счастливо
image
Минздрав насчитал 83% здоровых школьников - родители в шоке
image
Что известно о директоре подмосковного фармзавода, задержанном за взятку чиновнику Минздрава
image
Водитель скорее трезв: почему эксперты раскритиковали новый порядок освидетельствования
image
За продажу энергетиков детям будут штрафовать и в перспективе, вероятно, - сажать

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
«Пей и молодей»: ученые доказали, что кофе помогает противостоять старению на клеточном уровне
image
Диетолог объяснила, в чем опасность хлеба из рафинированной муки с сахаром
image
Врач предупредила об опасном передающемся от клещей и мух заболевании
image
Диетолог назвала идеальный десерт для тех, кто хочет похудеть
image
Врач раскрыла важное условие для пользы чайного гриба
image
Названы заболевания, которые маскируются за нормальным уровнем холестерина
image
Врач Арсланова рассказала о рисках бесконтрольного приема обезболивающих
image
Правда про вред белой муки. Чем отбеливают муку?
image
Гастроэнтеролог назвала признаки развития болезней печени
image
Какие виды спорта больше всего подходят женщинам: мнение специалиста
image
Врач рассказал, что апноэ создает хроническую нагрузку на сосуды
image
Врач назвал правила, которые помогут избавиться от болей в спине
image
Кардиолог рассказал, почему пожилым нельзя неумеренно снижать давление
image
Вся правда об аденоидах
image
Врач дал рекомендации для борьбы с хрустом в коленях
image
Как правильно ухаживать за лицом летом

Новости

image
14 цифровых маммографов запустили в работу в Подмосковье с начала года
image
Подмосковные врачи спасли 20-летнюю девушку после инсульта
image
Приём заявок на профессиональную премию для среднего медперсонала стартовал в Подмосковье
image
Сергиево-Посадская больница получила новое оборудование для нейрохирургической операционной
image
АО «Медицина» и китайские онкологи наметили сотрудничество в сфере борьбы с раком
image
Почти 230 «земских» медиков планируют привлечь в Подмосковье в этом году
image
Йога, полоса препятствий, петанк: как прошел Московский марафон тренировок
image
Подмосковные врачи спасли мужчину, выпившего химикат от борщевика
image
Ещё 6 единиц тяжелого медоборудования заработало в Подмосковье
image
Доля онлайн-продаж лекарств превысила 1% от общего объема рынка
image
Депутаты попросили Минздрав включить ХОБЛ в систему льготного лекобеспечения
image
Представлен обзор аптечных продаж муколитиков с мая 2024 по апрель 2025 года
image
В Раменском после ремонта открылась поликлиника
image
Почти 790 человек прошли бесплатный онкоскрининг в Подмосковье в выходные
image
Подмосковные врачи помогли женщине с патологией родить здорового ребенка
image
Более 1,4 тыс. человек проверили своё здоровье в парках Подмосковья

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница