FDA одобрило препарат Sanofi для профилактики гемофилии A и B раз в два месяца

image

03.04.2025 5134

FDA одобрило препарат Qfitlia (fitusiran) от компаний Sanofi и Alnylam для лечения гемофилии A и B, который вводится подкожно раз в два месяца и может применяться независимо от наличия антител к факторам свертывания. Препарат работает по принципу РНК-интерференции, снижая уровень антитромбина, что позволяет нормализовать свертываемость крови у пациентов.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компаний Sanofi и Alnylam для профилактики гемофилии. Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Qfitlia (fitusiran) применяется при обоих типах болезни — A и B. Инъекции лекарства делаются раз в два месяца подкожно.

Гемофилия — врожденное нарушение свертываемости крови, которое вызывает повышенную кровоточивость и спонтанные кровоизлияния в суставы. Тип A возникает из-за дефицита фактора свертывания крови VIII, тип B — фактора IX. Стандартно при заболевании назначают заместительную терапию — введение недостающих факторов. Однако со временем организм пациентов начинает воспринимать их как чужеродные и вырабатывает нейтрализующие антитела, делая лечение неэффективным.

Главное отличие разработки Sanofi заключается в способности действовать независимо от наличия антител. Лекарство «выключает» определенные гены с помощью РНК-интерференции — малые интерферирующие РНК связываются с матричной РНК целевого гена и блокируют синтез нужного белка. Применительно к гемофилии эта технология направлена на снижение уровня антитромбина, препятствующего свертыванию крови.

Препарат также имеет преимущество перед конкурентами — Alhemo (concizumab) от Novo Nordisk и Hympavzi (marstacimab) от Pfizer, недавно одобренными FDA. Аналоги тоже вводятся подкожно, но значительно чаще — ежедневно или еженедельно.

Sanofi сообщила, что подала заявки на регистрацию Qfitlia в Китае и Бразилии. Отмечается, что для одобрения препарата в Европейском союзе и Японии требуются дополнительные данные клинических испытаний.

Это второй препарат на основе РНК-интерференции, одобренный американским регулятором за последнее время. Первым был на прошлой неделе Amvuttra (vutrisiran) от Alnylam, предназначенный для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Изначально французский фармгигант участвовал в его разработке, но в 2018 году компании пересмотрели условия сотрудничества: Alnylam взяла на себя единоличный контроль над Amvuttra, а Sanofi — над Qfitlia.

Исследования Qfitlia дважды приостанавливались — в 2017 году после случая смерти пациента от тромбоза в ходе II фазы, а также в 2020 году из-за выявления новых побочных эффектов. В конце концов Sanofi подобрала дозировку, которая позволяет избежать тромбоэмболии.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?
image
Что известно о директоре подмосковного фармзавода, задержанном за взятку чиновнику Минздрава
image
Водитель скорее трезв: почему эксперты раскритиковали новый порядок освидетельствования
image
За продажу энергетиков детям будут штрафовать и в перспективе, вероятно, - сажать
image
Пять самых распространенных мифов о формировании стопы у детей и профилактике заболеваний стоп: где правда?
image
Чем лечить россиян: Минздрав уповает на импортозамещение и производственные аптеки
image
История болезни на продажу: почему врачей пугают штрафами за общение в мессенджерах
image
Отпуск с летальным исходом: какие недуги привозят россияне из заморских стран

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Врач назвал симптомы обсессивно-компульсивного расстройства
image
Врач рассказала, что чрезмерное увлечение патчами может испортить кожу
image
Врачи рассказали о мифах о лазерной коррекции зрения
image
Врач рассказал, как избежать обострения варикоза
image
Пластический хирург рассказал, возможно ли полностью избавиться от растяжек
image
Эндокринолог рассказала, почему после 30 сложнее похудеть
image
Врач назвал главную опасность бактерии Helicobacter pylori
image
Сколько ребенок должен пить воды в жару: советы специалиста
image
Айкидо - польза для здоровья
image
Боль в левом боку: от безобидной усталости до неотложного состояния — когда стоит беспокоиться?
image
Врач перечислила продукты для щитовидной железы
image
Семена льна - польза для здоровья
image
Может ли стресс вызвать сахарный диабет? Мнение врача
image
Учёные выяснили, как на мозг влияет привычка откладывать будильник
image
Как ведут себя наши уши и почему?
image
Флеболог назвала главные причины появления утренних отеков

Новости

image
«Здравсити» запустил программу поддержки пациентов с рассеянным склерозом
image
FDA ограничило применение «Опдиво» и «Китруды» при раке верхних отделов ЖКТ
image
Поставки лекарств из ЕС в 2025 году подорожали на 15%
image
Правительство отменило повышенные ввозные пошлины на лечебное питание
image
С Днем медицинского работника!
image
На станции «Воробьевы горы» открылась выставка Российского Красного Креста
image
В столице установили арт-объекты для отправки благодарностей медработникам
image
В Красногорской больнице открылось первое в Подмосковье отделение лечения боли
image
Мэр Москвы: Социальную помощь на дому получают около 90 тысяч горожан
image
«Алтегра»: инновации для жизни
image
Онконастороженность как стратегия борьбы с онкологическими заболеваниями
image
Из «белого списка» исключили квалификационные требования к фармработникам
image
Правительство создало Центр развития ИИ
image
Видновские врачи спасли годовалого ребенка, который выпил жидкость для розжига
image
Более 17 тыс. человек в Подмосковье прошли обучение в школах сахарного диабета
image
Врачи МОДКТОБ избавили подростка от мучительных болей в коленях

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница