Документ FDA вызывает озабоченность в связи с новой терапией генного редактирования

image

09.11.2023 7879

Передовое лекарство или катастрофа CRISPR? Именно этот вопрос стоит перед регулирующими органами в связи с тем, что новый революционный метод редактирования генов для лечения серповидно-клеточной анемии требует одобрения.

Терапия, получившая название exa-cel, представляет собой новую технологию, позволяющую точно редактировать ДНК пациента. Однако в последних документах Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США бьёт тревогу по поводу возможных непреднамеренных изменений, которые могут иметь далеко идущие последствия для здоровья.

В настоящее время FDA ждёт мнения внешних экспертов о том, насколько безопасна в долгосрочной перспективе технология CRISPR, используемая биофармацевтической компанией Vertex и биотехнологической компанией CRISPR Therapeutics.

Серповидно-клеточная анемия и терапия CRISPR-Cas9

Серповидно-клеточная анемия — это генетическое заболевание, поражающее гемоглобин — молекулу, переносящую кислород в эритроцитах. Аномальный гемоглобин приводит к образованию жёстких клеток серповидной формы, которые застревают в кровеносных сосудах.

Симптомы включают сильные болевые приступы, анемию, инфекции, задержку детского роста, а также такие осложнения, как инсульт и повреждение органов. Такие методы лечения, как переливание крови, могут помочь справиться с заболеванием, но единственным способом лечения для некоторых людей является трансплантация крови и костного мозга. Значительное число пациентов с серповидно-клеточной анемией не могут найти подходящего донора среди членов своей семьи, чьи генетические данные полностью совпадают с их собственными.

Компания Exa-cel использует технологию CRISPR-Cas9. Cas9 действует подобно ножницам, разрезая ДНК в намеченном месте под руководством молекулы РНК. Когда Cas9 делает разрез, клетка пытается восстановить ДНК. Учёные могут использовать эту технологию для намеренного удаления или вставки небольших фрагментов кода ДНК и редактирования генов.

Эта технология может позволить врачам устранять генетические заболевания путём редактирования соответствующих участков ДНК человека.

Для лечения, рассматриваемого FDA, стволовые клетки извлекаются из организма пациента. Генетические мутации, вызывающие серповидно-клеточную анемию, удаляются с помощью технологии CRISPR. Затем отредактированные стволовые клетки вводятся пациенту в виде однократной инфузии.

Что конкретно беспокоит FDA?

FDA выразило озабоченность по поводу непосредственных рисков безопасности, связанных с лечением с помощью exa-cel. Перед началом лечения пациенты проходят интенсивную «кондиционирующую» подготовку, включающую химиотерапию, которая может привести к болезненным язвам во рту и риску инфекций.

Другой проблемой является теоретический риск того, что инструменты CRISPR, редактируя целевой ген в ДНК стволовой клетки, могут разрезать ДНК и в другом участке генома.

«Поскольку непреднамеренное редактирование может нарушить экспрессию генов, — говорится в документе FDA, — очень важно, чтобы специфичность целевого компонента exa-cel „была тщательно проверена, чтобы гарантировать, что нецелевое редактирование генома сведено к минимуму“».

FDA отметило проблемы с тестами Vertex и CRISPR Therapeutics. Тесты могут неточно отражать генетические вариации у пациентов с серповидно-клеточной анемией, особенно у тех, кто имеет редкие варианты, подверженные повышенному риску нецелевого редактирования.

Ограниченная доступность донорских клеток серповидно-клеточной анемии также препятствует всестороннему тестированию новой технологии.

«Ключевым моментом является безопасность, — отметил в своей недавней статье, опубликованной в журнале Nature, доктор Марк Уолтерс, детский гематолог-онколог из Калифорнии, который консультировал разработку этого метода лечения. — Именно этот вопрос может повлиять на принятие решения, а информация о безопасности пока весьма ограничена».

Чем опасны манипуляции с ДНК?

Манипулирование ДНК имеет перспективы в таких областях, как медицина, сельское хозяйство и научные исследования, но также и риски. Ниже приведены потенциальные опасности.

Непредвиденные последствия

Изменение ДНК может непредвиденным образом повлиять на другие гены или здоровье человека. FDA выразило озабоченность по поводу нецелевого воздействия предлагаемого CRISPR метода лечения серповидноклеточной анемии.

Риски для здоровья

Генетические модификации могут привести к неожиданным аллергическим реакциям или другим проблемам со здоровьем.

Долгосрочные эффекты

Изменения ДНК могут передаваться будущим поколениям, что может иметь неизвестные долгосрочные последствия для генофонда и биоразнообразия.

Этические проблемы

Манипулирование ДНК, особенно у человека, вызывает этические вопросы. В частности речь идёт о создании «дизайнерских» детей, евгенике и изменении человеческих черт, что приводит к дебатам об этических пределах такого вмешательства.

Влияние на экосистему

В сельском хозяйстве модифицированная ДНК может повлиять на другие виды и экологический баланс. Например, генетически модифицированные организмы могут конкурировать с местными видами или оказывать на них негативное влияние.

Генный поток

Модифицированные гены могут непреднамеренно распространяться в результате скрещивания с дикими видами.

Оружие

Генетические манипуляции могут быть использованы для создания биологического оружия или патогенов, что вызывает серьёзные опасения с точки зрения безопасности.

Нормативные проблемы

Контроль над модификацией ДНК затруднён, и без надлежащего регулирования существует риск злоупотреблений.

Для устранения этих опасностей крайне важно действовать осторожно, используя надёжные протоколы безопасности, тщательные испытания, этические принципы и прозрачные правила при проведении исследований и применении манипуляций с ДНК. Цель состоит в том, чтобы сбалансировать инновации и потенциальные преимущества с ответственным и разумным подходом.

 

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
История болезни на продажу: почему врачей пугают штрафами за общение в мессенджерах
image
Отпуск с летальным исходом: какие недуги привозят россияне из заморских стран
image
Что за комиссия, создатель: какие препараты не станут доступнее пациентам
image
Анатомический театр: правила передачи невостребованных тел медицинским вузам перепишут
image
Аптекарь Печкин: “Почте России” хотят разрешить торговать лекарствами без фармлицензии
image
Блокпост: больше 5 млн упаковок БАД не прошли проверку
image
Стройный бизнес: как россияне худеют на сомнительных таблетках
image
Приказано выдать: Минздрав реанимировал правила работы с “отсроченными” рецептами

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Невролог рассказала, что кофеин при мигрени может усугубить боль
image
Нутрициолог рассказала, почему постоянно хочется есть
image
Врач рассказал, какую обувь лучше не носить часто летом
image
Врач рассказала, что стресс напрямую влияет на микробиом кишечника
image
Врач рассказал, что через шампур для шашлыков можно заразиться столбняком
image
Эксперт назвал самые частые травмы в майские праздники
image
Что вызывает изжогу: мнение эксперта
image
Диетолог назвала продукты, провоцирующие мигрень
image
Врач назвала продукты, которые помогут ребенку заговорить
image
Гастроэнтеролог рассказала о пользе кефира
image
Какие огурцы можно и нельзя при гастрите: советы эксперта
image
Врач рассказала, что стоит есть на ужин для здорового сна
image
Как облегчить головную боль без таблеток: рекомендации эксперта
image
Врач назвала болезни, при которых нельзя пить кофе
image
Терапевт назвала ранние признаки деменции
image
Врач рассказала, как по языку понять о проблемах с ЖКТ

Новости

image
Да здравствует Победы Май! Священный праздник Доблести и Славы!
image
Врачи Центра интегративной медицины избавили женщину от аллергии, которой она страдала 10 лет
image
Смертность от туберкулеза в Подмосковье снизилась на 50% с начала года
image
Уже более 2 млн человек проверили свое здоровье в Подмосковье с начала года
image
8 мая отмечается Всемирный день борьбы с раком яичников
image
Динамика продаж аптечной продукции на маркетплейсах начала замедляться
image
Новые правила работы с метанолом вступят в силу с сентября
image
Минздрав изменил порядок подачи заявок на лекобеспечение подопечных «Круга добра»
image
Депутаты предложили Минздраву сделать вакцинацию от аллергии бесплатной
image
Выросло число отказов в периодической аккредитации фармспециалистов
image
Академик Святослав Медведев: Мозг мощнее любого суперкомпьютера. Но как работает - непонятно!
image
Отдых под открытым небом: как правильно организовать пикник и пожарить шашлык
image
Начался прием заявок на третий открытый чемпионат Москвы по кибатлетике
image
К 80-летию Победы Главархив Москвы открыл новую онлайн-выставку «Мы победили!»
image
Окружить заботой: как социальные координаторы помогают пациентам столичных больниц
image
Врачи Центра Рошаля извлекли дротик из черепа мальчика

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница