03.06.2021 5972

Третий в мире препарат для лечения болезни Дюшенна, разработанный «НС Фарма, Инк.» (NS Pharma, Япония), может появиться в России. Минздрав выдал два разрешения на проведение двух международных клинических исследований препарата вилтоларсен.

Минздрав выдал разрешение на проведение открытого исследования II фазы оценки безопасности, переносимости и эффективности вилтоларсена у мальчиков с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), способных и неспособных передвигаться самостоятельно по сравнению с контрольной группой с естественным течением заболевания. Информация размещена в реестре клинических исследований.

Клиническими базами в разрешении регулятора указаны НИКИ педиатрии имени академика Ю.Е. Вельтищева и Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет. Дизайн исследования предполагает участие шести пациентов в период наблюдения с июня 2021 года по декабрь 2023 года.

Также одобрение регулятора получило многоцентровое открытое дополнительное исследование III фазы для оценки безопасности и эффективности вилтоларсена у мальчиков с МДД, способных передвигаться самостоятельно. В исследовании должны принять участие 18 пациентов на базе трех больниц. Помимо перечисленных научных центров в исследовании III фазы препарата вилтоларсен примут участие пациенты Томского национального исследовательского медицинского центра РАН.

В марте 2020 года препарат Viltepso (вилтоларсен) получил условное маркетинговое разрешение регуляторов в Японии, а в августе 2020 года – условное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA).

Разработанный NS Pharma препарат стал третьим по счету препаратом таргетной терапии миодистрофии Дюшенна после Exondys 51 (eteplirsen) и Vyondys 53 (golodirsen) производства Sarepta Therapeutics.

Источник: ( Ссылка )

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"