FDA одобрило первые таблетки для лечения спинальной мышечной атрофии
FDA одобрило первые таблетки для лечения спинальной мышечной атрофии
13.02.2025 3601
FDA зарегистрировало таблетированную версию «Эврисди». Roche начнет поставлять его новую форму в ближайшие несколько недель, при этом отмечается, что жидкая форма будет выпускаться по-прежнему.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило таблетированную форму «Эврисди» (рисдиплам). Об этом сообщила компания Genentech (подразделение Roche) в пресс-релизе.
Благодаря решению регулятора препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА) будут применять для лечения пациентов старше двух лет, имеющих массу тела больше 20 кг. Таблетки можно принимать целиком или растворять в воде. Ранее «Эврисди» выпускался в виде раствора.
Исследования подтвердили биоэквивалентность таблетированной и жидкой форм лекарственного средства. Производитель планирует начать поставки таблеток в ближайшие несколько недель, при этом отмечается, что жидкая форма по-прежнему останется на полках аптек.
Об «Эврисди»
В августе 2020 года препарат стал первым пероральным средством для лечения СМА, которое получило одобрение FDA. Лекарство действует, стимулируя выработку белка выживания мотонейронов (SMN), который необходим для нормального функционирования нервных клеток и мышц. Недостаток этого белка вызывает прогрессирующую мышечную слабость у пациентов с СМА. В прошлом году «Эврисди» принес 1,8 млрд долл. выручки, следует из финансового отчета Roche.
О СМА
Это редкое наследственное заболевание, поражающее двигательные нейроны и приводящее к прогрессирующей мышечной слабости. Оно проявляется по-разному: самые тяжелые формы приводят к гибели в младенческом возрасте, в то время как более легкие характеризуются выраженными симптомами среди взрослых пациентов.
Против СМА также используются «Спинраза» (нусинерсен) компании Biogen, которую вводят в спинномозговую жидкость, и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — генная терапия. Однако для обоих методов лечения необходимы инвазивные процедуры под наблюдением специалистов в условиях клиники.
Источник : Ссылка
