FDA одобрило первый препарат для лечения прогрессирующих десмоидных опухолей

28.11.2023 7938

Компания SpringWorks, отделившаяся от Pfizer в 2017 году, получила одобрение FDA на препарат Ogsiveo против десмоидных опухолей. Это первое лекарственное средство, зарегистрированное американским регулятором по данному показанию.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ogsiveo (nirogacestat), предназначенный для лечения прогрессирующих десмоидных опухолей. Об этом сообщил американский регулятор на своем сайте.

Ogsiveo компании SpringWorks Therapeutics стал первым зарегистрированным лекарственным средством от данного вида опухолей. Препарат продемонстрировал свою эффективность в исследовании DeFi, проведенном с участием 142 пациентов. Ogsiveo снизил риск прогрессирования заболевания и летальных исходов на 71% по сравнению с плацебо. К тому же в группе Ogsiveo оказалась существенно выше частота объективного ответа (41% в сравнении с 8%).

По прохождении десятого курса лечения у пациентов, принимавших препарат, отмечалось снижение болевых ощущений, связанных с заболеванием. Тем не менее прием препарата сопровождается рядом побочных эффектов, таких как диарея, тошнота, стоматит, сыпь, у 15% участников. Снизить дозировку из-за нежелательных лекарственных реакций пришлось у 42% испытуемых.

Пероральный ингибитор гамма-секретазы Ogsiveo первоначально был разработан для лечения рака молочной железы. Однако компания обнаружила возможность применения препарата при десмоидных опухолях по результатам проведения первой фазы комплексного исследования. Вторая фаза клинических испытаний подтвердила ожидания и побудила SpringWorks продолжить работу в этом направлении. Биотехнологическая компания из Коннектикута также в настоящее время исследует потенциал Ogsiveo в качестве средства против гранулезоклеточных опухолей яичников и множественной миеломы.

Компания SpringWorks ранее принадлежала Pfizer, но решила отделиться от фармацевтического гиганта в 2017 году, оставив себе портфель лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний.

Десмоидные опухоли – это новообразования из соединительной ткани, опасность которых заключается в непредсказуемости роста. Сегодня опухоль может быть размером два мм, а через месяц может увеличиться до 15 см в диаметре. Важно подчеркнуть, что она лишена злокачественности, т.е. не метастазирует в близлежащие ткани и не влияет на продолжительность жизни, как это бывает при раковых опухолях.

По данным SpringWorks, в США ежегодно диагностируют от 1000 до 1650 случаев десмоидных опухолей. Пациенты с этим видом опухолей могут быть подвергнуты различным методам лечения заболевания, в том числе хирургическим операциям, химиотерапии, лучевой терапии и курсу терапии ингибиторами тирозинкиназы, но частота рецидивов у них по-прежнему остается высокой.

Источник : Ссылка