Великобритания первой в мире одобрила генную терапию на основе CRISPR

image

17.11.2023 8319

Британский регулятор зарегистрировал генную терапию от серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Одобрение препарата Casgevy сделало Великобританию первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Великобритания стала первой страной, одобрившей терапию, разработанную с помощью технологии редактирования гена CRISPR. Зарегистрированный британским регулятором препарат Casgevy предназначен для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, говорится в пресс-релизе, опубликованном на сайте правительства страны.

Препарат был совместно разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. По сообщению Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 — с бета-талассемией.

Известно, что серповидно-клеточная анемия вызывает сильные болевые кризы в суставах и костях, требующие госпитализации, ишемию органов и другие тяжелые симптомы. После прохождения терапии у 28 из 29 испытуемых не было серьезных болевых ощущений в течение как минимум одного года.

При бета-талассемии отмечается низкий уровень количества эритроцитов и гемоглобина. Для лечения заболевания применяются переливания эритроцитарной массы. 39 из 42 пациентов, получавших генную терапию, не требовалось переливание в течение года после прохождения лечения.

Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Регулирующий орган Великобритании пообещал в будущем ускорить регистрацию инновационных методов лечения. В 2020 году MHRA был первым регулятором в мире, одобрившим мРНК-вакцину от COVID-19.

По данным ВОЗ, миллионы людей по всему миру страдают серповидно-клеточной анемией и талассемией. Около 5% населения планеты являются носителями ошибки генов, отвечающих за синтез гемоглобина. Ежегодно на свет появляется более 300 000 детей с гемоглобинопатиями. Серповидно-клеточная анемия чаще встречается в Индии и странах Африки, где распространена малярия, в то время как талассемия — среди жителей стран Средиземноморья, Центральной и Южной Азии. 

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
История болезни на продажу: почему врачей пугают штрафами за общение в мессенджерах
image
Отпуск с летальным исходом: какие недуги привозят россияне из заморских стран
image
Что за комиссия, создатель: какие препараты не станут доступнее пациентам
image
Анатомический театр: правила передачи невостребованных тел медицинским вузам перепишут
image
Аптекарь Печкин: “Почте России” хотят разрешить торговать лекарствами без фармлицензии
image
Блокпост: больше 5 млн упаковок БАД не прошли проверку
image
Стройный бизнес: как россияне худеют на сомнительных таблетках
image
Приказано выдать: Минздрав реанимировал правила работы с “отсроченными” рецептами

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Что вызывает изжогу: мнение эксперта
image
Диетолог назвала продукты, провоцирующие мигрень
image
Врач назвала продукты, которые помогут ребенку заговорить
image
Гастроэнтеролог рассказала о пользе кефира
image
Какие огурцы можно и нельзя при гастрите: советы эксперта
image
Врач рассказала, что стоит есть на ужин для здорового сна
image
Как облегчить головную боль без таблеток: рекомендации эксперта
image
Врач назвала болезни, при которых нельзя пить кофе
image
Терапевт назвала ранние признаки деменции
image
Врач рассказала, как по языку понять о проблемах с ЖКТ
image
Врач рассказал, что при стенозе коронарных артерий нужна срочная операция
image
Врач назвала неочевидные симптомы гормонального сбоя
image
Врач рассказала о способах замедлить процессы старения
image
Как сделать кофе полезнее: рекомендации диетолога
image
Врач рассказала о причинах, из-за которых на зубах постоянно появляется кариес
image
Кардиолог рассказал о скрытой опасности гипертонии

Новости

image
Да здравствует Победы Май! Священный праздник Доблести и Славы!
image
Врачи Центра интегративной медицины избавили женщину от аллергии, которой она страдала 10 лет
image
Смертность от туберкулеза в Подмосковье снизилась на 50% с начала года
image
Уже более 2 млн человек проверили свое здоровье в Подмосковье с начала года
image
8 мая отмечается Всемирный день борьбы с раком яичников
image
Динамика продаж аптечной продукции на маркетплейсах начала замедляться
image
Новые правила работы с метанолом вступят в силу с сентября
image
Минздрав изменил порядок подачи заявок на лекобеспечение подопечных «Круга добра»
image
Депутаты предложили Минздраву сделать вакцинацию от аллергии бесплатной
image
Выросло число отказов в периодической аккредитации фармспециалистов
image
Академик Святослав Медведев: Мозг мощнее любого суперкомпьютера. Но как работает - непонятно!
image
Отдых под открытым небом: как правильно организовать пикник и пожарить шашлык
image
Начался прием заявок на третий открытый чемпионат Москвы по кибатлетике
image
К 80-летию Победы Главархив Москвы открыл новую онлайн-выставку «Мы победили!»
image
Окружить заботой: как социальные координаторы помогают пациентам столичных больниц
image
Врачи Центра Рошаля извлекли дротик из черепа мальчика

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница