Великобритания первой в мире одобрила генную терапию на основе CRISPR

image

17.11.2023 2326

Британский регулятор зарегистрировал генную терапию от серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Одобрение препарата Casgevy сделало Великобританию первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Великобритания стала первой страной, одобрившей терапию, разработанную с помощью технологии редактирования гена CRISPR. Зарегистрированный британским регулятором препарат Casgevy предназначен для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии, говорится в пресс-релизе, опубликованном на сайте правительства страны.

Препарат был совместно разработан компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. По сообщению Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA), решение о регистрации генной терапии было вынесено на основании данных исследований с участием 29 пациентов с серповидно-клеточной анемией и 42 — с бета-талассемией.

Известно, что серповидно-клеточная анемия вызывает сильные болевые кризы в суставах и костях, требующие госпитализации, ишемию органов и другие тяжелые симптомы. После прохождения терапии у 28 из 29 испытуемых не было серьезных болевых ощущений в течение как минимум одного года.

При бета-талассемии отмечается низкий уровень количества эритроцитов и гемоглобина. Для лечения заболевания применяются переливания эритроцитарной массы. 39 из 42 пациентов, получавших генную терапию, не требовалось переливание в течение года после прохождения лечения.

Casgevy сложен в применении: у пациентов извлекают стволовые клетки из костного мозга с целью дальнейшего редактирования генов в лаборатории. Отредактированные гены возращают обратно в организм пациентов, после чего им необходимо провести в больнице не меньше месяца. Препарат работает в отношении как серповидно-клеточной анемии, так и талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, ответственных за синтез гемоглобина.

Регулирующий орган Великобритании пообещал в будущем ускорить регистрацию инновационных методов лечения. В 2020 году MHRA был первым регулятором в мире, одобрившим мРНК-вакцину от COVID-19.

По данным ВОЗ, миллионы людей по всему миру страдают серповидно-клеточной анемией и талассемией. Около 5% населения планеты являются носителями ошибки генов, отвечающих за синтез гемоглобина. Ежегодно на свет появляется более 300 000 детей с гемоглобинопатиями. Серповидно-клеточная анемия чаще встречается в Индии и странах Африки, где распространена малярия, в то время как талассемия — среди жителей стран Средиземноморья, Центральной и Южной Азии. 

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Нефопам р-р д/ инфузий и внутримышечного введения 10мг/мл 2мл №2 шприц-тюбик (аналог Акупан)

Пространство дискуссий

image
В декабре стартует маркировка ветеринарных препаратов
image
Почему аптеки не хотят продавать некоторые лекарства
image
Вероника Янковская: «Психолог помогает бизнесу сохранить человеческое лицо»
image
Оппенгеймер 2.0: искусственный интеллект в здравоохранении сравнили с ядерным оружием
image
Терапевтам разрешили переучиться на эндокринологов за 500-700 часов
image
Заболеваемость корью в России выросла в 288 раз — болеют и дети, и взрослые
image
Pharmtech&Ingrediets – это зеркало процессов, происходящих в отрасли
image
Не стой — иди работай: почему дорогое медицинское оборудование простаивает без дела

Медицинский видеолекторий

image
21 век – эра инноваций в лечении больных с сердечно-сосудистыми заболеваниями
image
Тактическая медицина в театре военных действий
image
Кардиология: новые технологии в современной терапии сердца
image
Лекарства и безопасное вождение автомобиля: мнение эксперта

PROздоровье

image
Плазмолифтинг, золотые нити и другие процедуры омоложения, которые давно устарели
image
Диетолог предостерегла от ошибок при похудении
image
Врач раскрыл неочевидные и опасные причины носового кровотечения
image
Врач Животов объяснил, как избавиться от храпа
image
Врач объяснил, почему важно следить за родинками на теле
image
Умеем ли мы по-настоящему испытывать чужую боль?
image
Врач объяснила, почему вредно работать сидя
image
Акушер-гинеколог Ерофеева предупредила об опасности йоги для беременных
image
Психолог дал советы, как избавиться от синдрома понедельника
image
Врач-терапевт Людмила Лапа рассказала, чем чаще всего болеют россияне в зимний период
image
Врач развеяла миф о важности завтрака
image
Как пережить сильные перепады температуры?
image
Ревматолог рассказал о питании при волчанке
image
Ученые доказали, что пессимисты умнее оптимистов
image
Ученые нашли новые способы лечения травм спинного мозга
image
Терапевт назвала неожиданную пользу караоке

Новости

image
Вакцинироваться или нет: зачем взрослым вакцинопрофилактика?
image
Атеросклероз: исторические аспекты изучения
image
Возможности плазмофильтрации при ревматоидных заболеваниях
image
КДЦ МЕДСИ на Белорусской: итоги 27 лет работы
image
27 лет на благо пациентов: торжественное заседание Ученого Совета МЕДСИ в КДЦ на Белорусской
image
Матвиенко призвала преодолеть лобби производителей этанола
image
По программе ВЗН закупят коагулянт и противоопухолевое средство
image
EMA потребовало данные о безопасности препаратов глюкагоноподобного пептида-1
image
За утечку персональных данных для компаний могут ввести оборотные штрафы
image
Минздрав одобрил инновационный препарат для терапии лимфомы
image
В 2023 году больше всего зарплаты выросли у заведующих аптекой
image
Минздрав утвердил требования к обезличиванию информации в системе МДЛП
image
Акциз на фармсубстанцию этанола могут ввести с апреля 2024 года
image
В Подмосковье завершился марафон «Роддом, достойный доверия» с розыгрышем призов
image
Детские хирурги областного центра охраны материнства и детства прооперировали ребенка с редкой патологией развития кишечника
image
Сергиево-Посадские врачи впервые провели эндоваскулярную эмболизацию при тяжелом артрозе коленных суставов

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница