FDA одобрило первое лекарство от редкой анемии
FDA одобрило первое лекарство от редкой анемии
26.08.2026 1363
FDA одобрило препарат Imaavy для лечения редкой формы анемии, при которой иммунная система разрушает собственные эритроциты организма. До сих пор в США для этого диагноза не было медикаментозных методов лечения — только гормональная терапия, сопряженная с тяжелыми побочными эффектами.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило второе показание для Imaavy (нипокалимаб/nipocalimab). Препарат фармацевтической корпорации Johnson & Johnson (J&J), согласно опубликованному ею пресс-релизу, теперь разрешено применять для лечения тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (wAIHA) у пациентов старше 12 лет. Он стал первым на американском рынке лекарством от этого редкого и потенциально смертельного заболевания.
Оно развивается, когда иммунная система по ошибке начинает вырабатывать патологические антитела класса иммуноглобулин G (IgG), которые прикрепляются к поверхности собственных эритроцитов организма. «Тепловая» в названии указывает на активность патологии при температуре тела 37 °C и выше. В селезенке макрофаги — клетки иммунной системы — распознают IgG и уничтожают эритроциты в течение нескольких суток. Костный мозг не успевает восполнять потери, что вызывает тяжелую анемию, сильную слабость, кислородное голодание органов, а также увеличивает риск тромбоза и острой почечной недостаточности. По оценкам, ежегодно в мире регистрируется от одного до трех новых случаев заболевания на 100 тыс. человек, в основном среди людей старше 50 лет. Женщины страдают им почти в полтора раза чаще мужчин. С этим диагнозом живут около 121 тыс. американцев. |
Ранее при wAIHA назначали гормональные средства для общего подавления иммунной системы. Однако их продолжительное использование сопряжено с серьезными побочными эффектами.
Imaavy действует принципиально иначе: он относится к классу ингибиторов неонатального Fc-рецептора (FcRn). Этот белок защищает IgG от распада в организме — как здоровые, так и патологические. Блокируя рецептор, нипокалимаб лишает вредные аутоантитела возможности остаться в кровотоке. Они направляются в лизосомы, где затем разрушаются. При этом лекарственная молекула не угнетает синтез антител иных классов и не затрагивает работу B‑лимфоцитов, ответственных за поддержание общего иммунитета.
Решение регулятора основано на итогах II/III фазы клинических испытаний ENERGY (NCT04119050), в котором 115 участников получали одну из двух доз Imaavy или плацебо. Эффективность оценивалась по увеличению уровня гемоглобина минимум на 2 г/дл от исходного значения (указывает на прекращение процесса разрушения эритроцитов макрофагами), достижению общей концентрации гемоглобина не менее 10 г/дл (граница легкой степени анемии) на протяжении не менее 28 дней подряд и полному отсутствию необходимости в переливаниях крови или повышении доз глюкокортикостероидов.
К 24-й неделе все критерии выполнены у 23,7% участников, получавших 30 мг/кг лекарства каждые четыре недели. Это почти втрое больше, чем в группе плацебо (7,7%). Уже через неделю после первой инфузии средний прирост гемоглобина составил 1,1 г/дл. Те, кто получал Imaavy, также сократили прием преднизолона на 15,1% (в группе плацебо — на 3,9%). Значительно улучшилось и их общее самочувствие: по шкале FACIT-Fatigue, оценивающей выраженность хронической усталости (всего — до 52 баллов), средний прирост от первоначальных значений составил 3,4 балла (в группе плацебо — 0,6).
Среди частых побочных эффектов — отеки конечностей, диарея и лихорадка. Кроме того, препарат увеличивает риск инфекций и может вызывать серьезные аллергические реакции.
J&J приобрела права на нипокалимаб в результате поглощениябиотехнологической компании Momenta Pharmaceuticals в 2020 году. Сделка обошлась фармгиганту в 6,5 млрд долл. Годом ранее, в апреле 2025 года, FDA одобрило Imaavy для лечения генерализованной миастении. Препарат стал третьим блокатором FcRn в Штатах против этого нервно-мышечного заболевания — после Vyvgart (эфгартигимод/efgartigimod), принадлежащий Argenx, и Rystiggo (розаноликсизумаб/rozanolixizumab) бельгийской UCB. |
В настоящее время нипокалимаб проходит III фазу сразу нескольких параллельных КИ. Разработка изучается при синдроме Шегрена (DAFFODIL, NCT06603090), гемолитической болезни плода и новорожденного (AZALEA, NCT05912517), аллоиммунной тромбоцитопении плода и новорожденного (FREESIA-1, NCT06449651 и FREESIA-2, NCT06533098), хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатии (ARISE, NCT05327114), системной красной волчанке (GARDENIA, NCT07438496) и идиопатической воспалительной миопатии (SPIREA, NCT05379634).
Источник : Ссылка
