FDA разрешит компаниям опираться на предыдущие исследования при регистрации препаратов
FDA разрешит компаниям опираться на предыдущие исследования при регистрации препаратов
03.06.2026 1065
FDA предлагает разработчикам генных и клеточных терапий ссылаться на уже имеющиеся данные исследований, если используемые компоненты или механизмы уже известны и одобрены регулятором. Представленный проект руководства призван исключить дублирование испытаний и ускорить вывод препаратов на рынок для людей, страдающих редкими заболеваниями.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало проект руководства, которое должно ускорить создание генных и клеточных препаратов за счет использования уже накопленной информации об аналогичных разработках, признанных в научном сообществе. Это позволит не дублировать исследования и упростит подачу заявок.
| Генная терапия предполагает доставку ДНК или РНК в клетки для замены дефектных генов, восстановления синтеза нужных белков или уничтожения больных клеток. В развитии этого метода лечения значительным прорывом стало редактирование генома — технологии, позволяющей точечно вырезать или вставить участок ДНК непосредственно в организме (in vivo). Один из вариантов сделать это — CRISPR-Cas9, работающий по принципу ножниц. При клеточной терапии в тело вводят живые клетки, которые замещают поврежденные ткани или способствуют их восстановлению. |
Документ касается прежде всего средств от редких и смертельно опасных генетических заболеваний. Масштабные клинические испытания в таких случаях проводить сложно из-за крайне низкой распространенности патологий и дефицита потенциальных участников. Регулятор выделил три блока:
- Первый охватывает производство и контроль качества. Если в препарате применяется известная технология (к примеру, тот же тип вирусного вектора или липидной наночастицы, которые транспортируют терапевтический компонент в организме), разработчик вправе частично заимствовать предыдущие исследования: описание оболочки молекулярных структур и их физико-химических свойств, инструкции и математические модели для выявления примесей и т.д.
- Второй связан с доклиническими испытаниями. Если задействован уже проверенный и одобренный ранее способ доставки активного вещества, FDA разрешает перенести сведения о нем из прошлых досье. Благодаря этому производители смогут не проводить повторные исследования на животных.
- Третий касается клинических испытаний. Компании получают возможность ссылаться на данные о дозировках и реакциях организма, задокументированные при изучении похожих препаратов.
Смягчение требований не означает снижение стандартов, подчеркнули в ведомстве. При подаче заявки необходимо детально обосновать, почему те или иные исследования применимы к новому продукту, определенной группе больных, дозировке и способу введения. Для новых препаратов, которые воздействуют на конкретные генетические последовательности с высокой точностью, по-прежнему нужна отдельная доказательная база их эффективности.
Руководство логически дополняет ряд других недавних инициатив FDA. Ранее в этом году регулятор представил упрощенный порядок регистрации лекарств на основе обоснованности механизма их действия. Он предназначен для персонализированных лекарств от ультраредких болезней, для которых классические рандомизированные исследования провести объективно невозможно. Поэтому препарат может выйти на рынок по итогам небольшого, но строго контролируемого клинического испытания, подтверждающего действенность и безопасность.
| Центр оценки и исследования биологических препаратов (CBER) — подразделение FDA, которое отвечает за безопасность и эффективность биопрепаратов (в том числе генных и клеточный терапий), подвергался жесткой критике за неоднозначные решения при прежнем руководителе Винае Прасаде, которого отстранили от должности в апреле. В феврале регулятор отклонил заявку на генную терапию RGX-121 от Regenxbio, предназначенную для лечения синдрома Хантера, после чего активисты принесли к штаб-квартире госоргана гроб и катафалк, символически похоронив детей, которые не дождались новых методов лечения редких заболеваний по вине бюрократии в FDA. |
Источник : Ссылка
