«Круг добра» расширил перечень заболеваний и препаратов

image

13.06.2025 3372

Фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний и препаратов для терапии своих подопечных. В список добавили мукополисахаридоз II и тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру. Если попечительский совет одобрит, то фонд будет закупать препараты с МНН идурсульфаза бета (ТН «Хантераза Нейро») и rADAMTS13 (ТН Adzynma).

Экспертный совет фонда «Круг добра» принял решение о расширении перечня заболеваний и списка закупаемых лекарственных препаратов для своих подопечных, об этом сообщили в пресс-службе организации.

В перечень заболеваний включили мукополисахаридоз II типа (синдром Хантера). Это наследственная лизосомная болезнь накопления, 75% пациентов с этим заболеванием страдают нейропатической формой, приводящей к неврологическому дефициту, снижению интеллектуальных функций и задержке психоречевого развития.

Заболевание входит в программу 14 ВЗН, с 2023 года дети с заболеваниями из этой программы получают ферментозаместительную терапию за счет средств фонда. Однако, согласно докладу академика РАН Сергея Куцева, эта терапия в некоторых случаях не была достаточно эффективным методом для устранения неврологического дефицита.

В случае утверждения попечительским советом фонда для терапии нейропатической формы будет закупаться новый препарат идурсульфаза бета (ТН «Хантераза Нейро», производит компания «Нанолек»). Экспертный совет утвердил также категории детей, которым показано назначение этого лекарства.

Еще одно заболевание для включения в перечень — это врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Апшоу-Шульман). Это опасное аутоиммунное гематологическое заболевание, при котором уменьшается количество тромбоцитов в крови. Заведующий отделением детской гематологии и онкологии НМИЦ ДГОИ им. Рогачева Алексей Масчан рекомендовал включить в перечень фонда для терапии синдрома препарат rADAMTS13 (ТН Adzynma от компании Takeda), который заменяет дефицитный фермент.

Лекарство Adzynma можно вводить дома, не посещая медучреждение, поэтому фонд попросил специалистов, в случае утверждения препарата для закупок, обустроить семьи для домашнего использования препарата. Ранее детям с этим заболеванием было доступно только переливание плазмы крови, что требовало регулярной госпитализации. Экспертный совет также утвердил категории детей, которым показана терапия препаратом.

Кроме того, были приняты уточнения в перечень категорий детей, которым показан генозамесительный препарат деландистроген моксепарвовек (ТН Elevidys, производит Sarepta Therapeutics) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД, ее производит фармкомпания Sarepta Therapeutics. В России лекарственное средство не зарегистрировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрилоего по ускоренной процедуре в 2023 году. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. Стоимость терапии в США составляет 3,2 млн долл.

Фонд обратил внимание на максимальный возраст детей, которые принимали участие в клиническом исследовании. Его результаты дали возможность экспертному совету расширить возрастную группу для предоставления препарата до 8 лет включительно, но максимальный возраст детей в исследовании составлял 9 лет и 1 месяц на момент старта терапии. Экспертный совет согласился с предложением привести возрастные категории в полное соответствие с данными исследования.

Всего экспертный совет фонда одобрил генную терапию миодистрофии Дюшенна уже для 97 детей.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Россиян должно быть больше, с урбанизацией надо заканчивать: о чем говорили в Думе
image
Минздрав насчитал 83% здоровых школьников - родители в шоке
image
Стратегически значимые российские лекарства: что поменяется
image
Налог на вредные привычки: ВОЗ призвала повысить цены на алкоголь, сигареты и сладкие напитки
image
Где самые дешевые лекарства?
image
Время не лечит: в России хотят возродить лечебно-трудовые профилактории
image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?
image
Темная лошадка медицины: врачей просят проявлять не только онко-, но и ревманастороженность

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Врач рассказала об особенном рационе питания при наступлении менопаузы
image
Сбалансированное растительное питание может снизить риск воспалительных заболеваний кишечника: исследование
image
Порция фисташек на ночь может положительно повлиять на микробиом при преддиабете: ученые
image
Врач перечислила причины ходить по 10 тысяч шагов
image
Врач рассказала, о чем говорят нежелательные волосы на теле
image
Гастроэнтеролог рассказала о главной ошибке в питании трудоголиков
image
Поможет ли подорожник при ранах: мнение врача
image
Невролог рассказала, как справиться с недосыпом
image
Врач рассказала, как уберечь промокшего под дождем ребенка от простуды
image
Врач назвала причины подергивания мышц
image
Врач рассказала, чем опасен невылеченный бронхит
image
Как защитить волосы от ультрафиолета летом: советы трихолога
image
Врач рассказала, для кого опасен укус пчел
image
Как сделать дачный бассейн безопасным для детей: советы эксперта
image
Врач рассказала о риске отита из-за летнего ветра
image
Как сохранить молодость кожи летом: советы специалиста

Новости

image
Минздрав приостановил применение еще 21 препарата «Джодас Экспоим»
image
Росздравнадзор разработал новые оценочные листы для проверки фарморганизаций
image
Росздравнадзор утвердил новые документы для контроля ввоза и вывоза наркотических лексредств
image
Фонд «Круг добра» намерен начать закупать сатрализумаб
image
Минздрав отменил регистрацию «Отеслы»
image
Выездные консультации ведущих московских врачей «Будь Здоров» в Каменске-Уральском
image
Почти 6,4 млн исходящих звонков совершила робот Светлана с начала года
image
Собянин: Здание поликлиники № 46 на улице Казакова открыто после реконструкции
image
С начала года в Подмосковье выдали почти 2 тыс. подарочных наборов
image
ИИ-агент сформировал более двух миллионов сводок из медкарт пациентов за месяц работы
image
Роспотребнадзор разъясняет правила безопасной эксплуатации кондиционеров
image
Коломенские врачи спасли мужчину, проглотившего от испуга инструмент стоматолога
image
Гастроэнтеролог Вялов объяснил, чем могут быть вызваны проблемы с кожей
image
АО «Медицина» на Euroanaesthesia 2025
image
ГД приняла закон об ограничении зарубежных исследований товарного рынка
image
Росздравнадзор разработал правила проведения испытаний иммунобиологических препаратов

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница