«Круг добра» расширил перечень заболеваний и препаратов

image

13.06.2025 4104

Фонд «Круг добра» расширил перечень заболеваний и препаратов для терапии своих подопечных. В список добавили мукополисахаридоз II и тромботическую тромбоцитопеническую пурпуру. Если попечительский совет одобрит, то фонд будет закупать препараты с МНН идурсульфаза бета (ТН «Хантераза Нейро») и rADAMTS13 (ТН Adzynma).

Экспертный совет фонда «Круг добра» принял решение о расширении перечня заболеваний и списка закупаемых лекарственных препаратов для своих подопечных, об этом сообщили в пресс-службе организации.

В перечень заболеваний включили мукополисахаридоз II типа (синдром Хантера). Это наследственная лизосомная болезнь накопления, 75% пациентов с этим заболеванием страдают нейропатической формой, приводящей к неврологическому дефициту, снижению интеллектуальных функций и задержке психоречевого развития.

Заболевание входит в программу 14 ВЗН, с 2023 года дети с заболеваниями из этой программы получают ферментозаместительную терапию за счет средств фонда. Однако, согласно докладу академика РАН Сергея Куцева, эта терапия в некоторых случаях не была достаточно эффективным методом для устранения неврологического дефицита.

В случае утверждения попечительским советом фонда для терапии нейропатической формы будет закупаться новый препарат идурсульфаза бета (ТН «Хантераза Нейро», производит компания «Нанолек»). Экспертный совет утвердил также категории детей, которым показано назначение этого лекарства.

Еще одно заболевание для включения в перечень — это врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Апшоу-Шульман). Это опасное аутоиммунное гематологическое заболевание, при котором уменьшается количество тромбоцитов в крови. Заведующий отделением детской гематологии и онкологии НМИЦ ДГОИ им. Рогачева Алексей Масчан рекомендовал включить в перечень фонда для терапии синдрома препарат rADAMTS13 (ТН Adzynma от компании Takeda), который заменяет дефицитный фермент.

Лекарство Adzynma можно вводить дома, не посещая медучреждение, поэтому фонд попросил специалистов, в случае утверждения препарата для закупок, обустроить семьи для домашнего использования препарата. Ранее детям с этим заболеванием было доступно только переливание плазмы крови, что требовало регулярной госпитализации. Экспертный совет также утвердил категории детей, которым показана терапия препаратом.

Кроме того, были приняты уточнения в перечень категорий детей, которым показан генозамесительный препарат деландистроген моксепарвовек (ТН Elevidys, производит Sarepta Therapeutics) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).

Elevidys — однократная инфузия для генной терапии МДД, ее производит фармкомпания Sarepta Therapeutics. В России лекарственное средство не зарегистрировано. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрилоего по ускоренной процедуре в 2023 году. Это одно из самых дорогих лекарств в мире. Стоимость терапии в США составляет 3,2 млн долл.

Фонд обратил внимание на максимальный возраст детей, которые принимали участие в клиническом исследовании. Его результаты дали возможность экспертному совету расширить возрастную группу для предоставления препарата до 8 лет включительно, но максимальный возраст детей в исследовании составлял 9 лет и 1 месяц на момент старта терапии. Экспертный совет согласился с предложением привести возрастные категории в полное соответствие с данными исследования.

Всего экспертный совет фонда одобрил генную терапию миодистрофии Дюшенна уже для 97 детей.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Ноты по рецепту: на что способна музыкотерапия
image
Россиян должно быть больше, с урбанизацией надо заканчивать: о чем говорили в Думе
image
Минздрав насчитал 83% здоровых школьников - родители в шоке
image
Стратегически значимые российские лекарства: что поменяется
image
Налог на вредные привычки: ВОЗ призвала повысить цены на алкоголь, сигареты и сладкие напитки
image
Где самые дешевые лекарства?
image
Время не лечит: в России хотят возродить лечебно-трудовые профилактории
image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?

Медицинский видеолекторий

image
Какую обувь выбрать на лело - советы подиатра
image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

image
Почему нельзя есть арбуз на ночь: мнение специалиста
image
Врач рассказал, как жара влияет на качество сна ночью
image
Как аллергикам облегчить свое состояние в период цветения: советы специалиста
image
Врач рассказала, чем тараканы опасны для людей
image
Ожидания человека могут не только усиливать, но и ослаблять боль: исследование
image
Врач рассказала, как изменить рацион питания в жару
image
Стоматолог назвал причины боли зуба мудрости
image
Две самые полезные диеты для пожилых: ученые
image
Невролог назвала неочевидные причины мышечной слабости
image
Врач рассказала о плюсах баночной терапии
image
Как правильно выбрать для ребенка форму в школу: советы экспертов
image
Врач назвала алгоритм действий при ожоге кипятком
image
Как привить ребенку любовь к здоровой пище: рекомендации специалиста
image
Врач рассказала, когда низкий пульс становится опасным
image
Сомнолог рассказал, что частые кошмары могут указывать на проблемы со здоровьем
image
Хирург назвал распространенную причину старения кожи лица

Новости

image
Центр лекобеспечения намерен закупить для «Круга добра» рисдиплам на 5,5 млрд рублей
image
Минздрав намерен утвердить порядок применения клинических рекомендаций
image
Егорьевские врачи спасли жизнь 95-летней пациентке с пульсом 20 ударов в минуту
image
Аппараты УЗИ на сумму более 1,2 млрд рублей получат в этом году медучреждения Подмосковья
image
В Роспотребнадзоре прошло селекторное совещание, посвященное изменениям в законодательстве в области защиты прав потребителей и текущей оперативной обстановке
image
Первыми гостями форума «Москва 2030» в Гостином Дворе стали семьи участников СВО
image
Более 24 тыс. человек прошли обучение в школах будущих родителей
image
Красногорские врачи извлекли проволоку из живота мужчины, с которой он проходил две недели
image
Как цифровые проекты помогают москвичам поддерживать участников СВО
image
Почти 60 тыс. жителей Подмосковья прошли реабилитацию после болезни
image
Сергей Собянин поздравил финалистов чемпионата «Абилимпикс» среди участников СВО
image
В Сеченовском университете открыт набор в магистратуру по цифровой медицине
image
«Столички» и «Неофарм» не работают из-за технического сбоя
image
Комиссия Минздрава рассмотрит более 20 кандидатов на включение в ЖНВЛП
image
Минпромторг предложил связать системы маркировки лекарств и товаров
image
Более 12 млн попыток продажи БАД с различными нарушениями пресечено в РФ в 2025 году

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница