27.03.2023 2854

FDA одобрило первый препарат для лечения одной из форм первичного иммунодефицита. Заболевание поражает 1—2 человек на миллион.

FDA одобрило первый препарат для лечения редкого генетического заболевания, синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS). Об этом сообщается на сайте производителя лекарства, нидерландской компании Pharming Group.

Leniolisib, который будет продаваться под торговой маркой Joenja, поступит в продажу в США в начале апреля. Его можно будет принимать детям с 13 лет.

APDS представляет собой форму первичного иммунодефицита. Он мешает функционированию иммунных клеток, В-клеток и Т-клеток и часто проявляется в форме повторяющихся тяжелых синусно-пульмональных инфекций, лимфопролиферации, аутоиммунности и энтеропатии. Болезнь поражает примерно 1—2 человек на миллион.

Одобрение FDA основано на данных последнего исследования, которое показало, что препарат помогает пациентам нормализовать иммунную функцию. Об этом свидетельствует значительное увеличение количества В-клеток, генерирующих иммунный ответ, и уменьшение размера лимфатических узлов у испытуемых. Среди побочных эффектов фиксировались головная боль, синусит и атопический дерматит.

Pharming Group приобрела глобальные права на Joenja у Novartis в 2019 году. Пока цена на препарат не известна, но ряд аналитиков ожидают, что она достигнет 250—400 тыс. долл., пишет Reuters. Так, эксперт Oppenheimer Хартадж Сингх ожидает пиковые продажи в размере от 200 млн до 300 млн долл.

Источник: ( Ссылка )