BIOCAD подала заявку на клинические испытания первого российского лекарства от СМА

28.06.2022 7113

BIOCAD подала заявку в Минздрав на клинические испытания первого российского лекарства ANB-4 от СМА. В компании надеются, что препарат станет заменой зарубежным аналогам. Ранее разработчики говорили, что средство будет дешевле существующих препаратов.

BIOCAD направила в Минздрав документы для получения разрешения на проведение клинического исследования оригинального генотерапевтического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом ТАСС сообщил председатель совета директоров BIOCAD Дмитрий Морозов. По его словам, лекарство при успешном прохождении клинических испытаний сможет стать заменой зарубежным препаратам. В ГРЛС нет данных о заявке на проведение КИ. На сайте компании указано, что препарат ANB-4 находится в стадии разработки.

«Мы отправили пакет документов в Минздрав. Надеюсь, в ближайшее время выйдем на проведение клинических испытаний. Учитывая, что эти испытания будут международными, думаю, мы сможем набрать пациентов в достаточном количестве», — заявил Морозов.

В рамках клинических испытаний первой и второй фаз будут получены данные о безопасности и эффективности применения препарата у детей со СМА. Планируется подключение исследовательских центров в Москве, Санкт-Петербурге, Екатеринбурге и других городах. В клинические исследования планируется включить детей со СМА в возрасте до 8 месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до 6 месяцев.

Препарат ANB-4 компания начала разрабатывать с 2018 года.

СМА — это заболевание, поражающее одного из 10 тыс. младенцев в мире. Оно характеризуется нарушением функционирования гена SMN1, чьи функции частично берет на себя ген SMN2. В зависимости от количества копий генов SMN1 болезнь протекает с разной степенью тяжести. У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1. Она приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.

«С помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был поврежден, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», — объяснял Forbes ранее механизм работы препарата руководитель команды ранней разработки ANB-4 BIOCAD Дмитрий Мадера. В компании тогда прогнозировали, что препарат будет дешевле существующих аналогов, но примерную цену не называли.

В России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) от «Новартис Фарма АГ», «Спинраза» компании «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош». Кроме того, ФМБА в начале декабря 2021 года заявило, что планирует провести клинические исследования собственного препарата против спинальной мышечной атрофии. В мае глава агентства Вероника Скворцова сообщила, что препарат будет стоить «не только в разы, а в десятки раз дешевле».

Источник: ( Ссылка )