Регулятор США одобрил первый в мире препарат от рака на основе системы протеолиза

05.05.2026 1338

FDA одобрило Veppanu от Arvinas и Pfizer — первый в мире противораковый препарат из класса химерных молекул, доставляющих белок‑мишень в систему протеолиза (PROTAC). Он физически разрушает рецептор эстрогена внутри клеток опухоли молочной железы, останавливая их размножение.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило в ускоренном порядке препарат Veppanu (вепдегестрант/vepdegestrant) компаний Pfizer и Arvinas для лечения распространенного или метастатического рака молочной железы (РМЖ) с мутацией в гене ESR1, говорится в пресс-релизе ведомства. Лекарство будут назначать после одной линии эндокринной терапии, если клетки опухоли имеют повышенное количество рецепторов эстрогена (ER+), а рецепторы белка HER2 либо отсутствуют, либо присутствуют в незначительном количестве (HER2−).

Вепдегестрант не блокирует способствующие развитию опухоли белки, как это делают классические противораковые средства. Он представляет собой химерную молекулу, связывающую эстрогеновый рецептор внутри раковых клеток, без которого они не могут делиться, и E3-убиквитинлигазу. Этот фермент маркирует белки для последующего уничтожения протеасомой — внутриклеточным комплексом утилизации отходов. В результате клетки новообразования перестают получать сигнал к размножению и постепенно погибают естественным образом.

Это первая разработка с подобным механизмом действия на рынке. Новый класс медикаментов носит название PROTAC (Proteolysis Targeting Chimera — химерная молекула, доставляющая белок‑мишень в систему протеолиза).

Несмотря на инновационность, путь к регистрации был тернист. В III фазе клинических испытаний (КИ) VERITAC-2 вепдегестрант сравнивали с «Фазлодексом» (фулвестрант) британо-шведского фармгиганта AstraZeneca, признанным стандартом лечения ER+/HER2− РМЖ. Среди носителей мутации ESR1 препарат Arvinas и Pfizer снизил риск прогрессирования болезни или смерти от нее на 43%. Медиана выживаемости без прогрессирования благодаря его использованию составила пять месяцев, у конкурента — 2,1 месяца.

Вместе с тем у добровольцев без этой мутации не отмечено значимых изменений после курса лечения. После публикации результатов акции Arvinas подешевели в два раза, а III фаза двух КИ, где оценивалась эффективность комбинации экспериментального средства с другими терапиями, была остановлена.

Pfizer заплатила 650 млн долл. авансом за права на вепдегестрант в июле 2021 года. Еще 350 млн долл. фармкорпорация вложила в капитал Arvinas. Кроме того, она обязалась выплатить до 1,4 млрд долл. в случае успешного завершения КИ и выхода лекарства в продажи.

Для Arvinas это первый коммерческий продукт за 13 лет существования компании. Его объем продаж достигнет 1,1 млрд долл. к 2036 году, прогнозируют аналитики Truist Securities. Коммерциализацией, однако, займется третья сторона. Пока она не будет выбрана, медикамент не появится на полках американских аптек.

Источник : Ссылка