Великобритания первой в мире начнет применять генную терапию для лечения талассемии

image

08.08.2024 7074

Британская система здравоохранения начнет предоставлять пациентам возможность получить генную терапию Casgevy для лечения бета-талассемии, став первой страной в мире, использующей метод лечения на основе технологии CRISPR. Препарат стоимостью около 2,1 млн долларов будет производиться в Великобритании и предоставляться в семи специализированных центрах после извлечения и модификации стволовых клеток пациента.

Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) начнет применять генную терапию Casgevy, разработанную компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для лечения редкого наследственного заболевания крови – бета-талассемии. Об этом сообщила Vertex в пресс-релизе.

Британский регулятор одобрил применение Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошлого года. Это была первая в мире регистрация терапии, основанной на технологии редактирования гена CRISPR. Теперь Великобритания также станет первой страной в мире, которая начнет применять генную терапию.

Решение о применении этого метода лечения было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE, орган, который оценивает клиническую и экономическую эффективность уже одобренных британским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 англичан старше 12 лет с бета-талассемией.

Препарат стал доступен в стране с 7 августа, пишет агентство Reuters. Производство терапии будет осуществляться на территории Соединенного Королевства, а ее проведение – в семи специализированных центрах, имеющих опыт трансплантации стволовых клеток.

Официальная цена Casgevy в Великобритании составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (около 2,1 млн долл.). Однако представитель Vertex отметил Reuters, что компания не может комментировать согласованную с NHS цену.

Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и последующего введения модифицированных клеток обратно пациенту. Терапия получается только после прохождения предварительного курса лечения для подготовки костного мозга к приему новых клеток.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Анатомический театр: правила передачи невостребованных тел медицинским вузам перепишут
image
Блокпост: больше 5 млн упаковок БАД не прошли проверку
image
Стройный бизнес: как россияне худеют на сомнительных таблетках
image
Приказано выдать: Минздрав реанимировал правила работы с “отсроченными” рецептами
image
Красота из-под полы: серых косметологов не останавливают ни гибель пациентов, ни приговоры
image
Правила уравнения: частным клиникам добавят социальную нагрузку
image
Здоровый работник: с работодателей спросят за необследованных
image
Весеннее обострение: пациенты снова жалуются на перебои с лекарствами

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Обычная фитнес-цель изменит вашу жизнь: вот почему нужно ходить по 10 000 шагов в день
image
Прививка от столбняка, сделанная в детстве, не работает, рассказал врач
image
Биолог назвал самые агрессивные растения на дачном участке
image
Врач рассказала, что делать аллергикам, которые не успели подготовиться к сезону цветения
image
Поможет ли спортзал при слабости и усталости? 4 вопроса фитнес-тренеру
image
Стоматолог рассказала, как правильно чистить зубы при воспаленных деснах
image
Названы напитки, которые помогут переварить шашлык
image
Названы симптомы рака важнейшей для человека железы
image
Диетолог предупредила о вреде газировки для костной системы и сосудов
image
Офтальмолог предупредила о скрытых угрозах для зрения у взрослых людей
image
Объяснена опасность быстрого приема пищи и разговоров во время еды
image
Почему закладывает нос, как с этим бороться?
image
Названы пять факторов риска болезней сердца
image
Диетолог раскрыла, кому и почему нельзя есть помидоры
image
Людям с низким давлением дали четыре рекомендации
image
Россиянам рассказали, как приготовить шашлык без вреда для здоровья

Новости

image
Более 150 российских пациентов с раком крови получили инновационную CAR-T-терапию
image
Робот Светлана предложила продлить рецепт на льготные лекарства более 50 тыс. раз
image
Еще один рентген-аппарат заработал в Подмосковье
image
Москвичи с диабетом могут получить тест-полоски и глюкометры бесплатно — Собянин
image
Плоггинг, гимнастика и песни: чем заняться в парках Москвы в ближайшие выходные
image
240 ударов в минуту: В МОНИИАГ женщина с нарушением сердечного ритма стала мамой
image
Подмосковный нарколог рассказал, чем грозит курение после прививки
image
Сеть клиник «Будь Здоров» отметила 20-летний юбилей
image
В Москве выберут лучшую медицинскую сестру
image
Сергей Собянин рассказал о программе фестиваля «Московская весна Победы»
image
В Московской области стартовал I Межрегиональный съезд специалистов скорой помощи «Вызов Подмосковья»
image
Сергей Собянин открыл флагманский центр больницы имени Буянова
image
Эксперты оценили рынок контрафакта продаваемых в интернете БАД
image
Европейские фармкомпании потребовали повысить цены на лекарства из-за грядущих пошлин США
image
Минздрав разработал изменения в перечень не облагаемых НДС медизделий
image
Минздрав утвердил перечень оборудования для помощи пациентам с сахарным диабетом

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница