Великобритания первой в мире начнет применять генную терапию для лечения талассемии

image

08.08.2024 7281

Британская система здравоохранения начнет предоставлять пациентам возможность получить генную терапию Casgevy для лечения бета-талассемии, став первой страной в мире, использующей метод лечения на основе технологии CRISPR. Препарат стоимостью около 2,1 млн долларов будет производиться в Великобритании и предоставляться в семи специализированных центрах после извлечения и модификации стволовых клеток пациента.

Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) начнет применять генную терапию Casgevy, разработанную компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для лечения редкого наследственного заболевания крови – бета-талассемии. Об этом сообщила Vertex в пресс-релизе.

Британский регулятор одобрил применение Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошлого года. Это была первая в мире регистрация терапии, основанной на технологии редактирования гена CRISPR. Теперь Великобритания также станет первой страной в мире, которая начнет применять генную терапию.

Решение о применении этого метода лечения было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE, орган, который оценивает клиническую и экономическую эффективность уже одобренных британским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 англичан старше 12 лет с бета-талассемией.

Препарат стал доступен в стране с 7 августа, пишет агентство Reuters. Производство терапии будет осуществляться на территории Соединенного Королевства, а ее проведение – в семи специализированных центрах, имеющих опыт трансплантации стволовых клеток.

Официальная цена Casgevy в Великобритании составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (около 2,1 млн долл.). Однако представитель Vertex отметил Reuters, что компания не может комментировать согласованную с NHS цену.

Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и последующего введения модифицированных клеток обратно пациенту. Терапия получается только после прохождения предварительного курса лечения для подготовки костного мозга к приему новых клеток.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
История болезни на продажу: почему врачей пугают штрафами за общение в мессенджерах
image
Отпуск с летальным исходом: какие недуги привозят россияне из заморских стран
image
Что за комиссия, создатель: какие препараты не станут доступнее пациентам
image
Анатомический театр: правила передачи невостребованных тел медицинским вузам перепишут
image
Аптекарь Печкин: “Почте России” хотят разрешить торговать лекарствами без фармлицензии
image
Блокпост: больше 5 млн упаковок БАД не прошли проверку
image
Стройный бизнес: как россияне худеют на сомнительных таблетках
image
Приказано выдать: Минздрав реанимировал правила работы с “отсроченными” рецептами

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Что вызывает изжогу: мнение эксперта
image
Диетолог назвала продукты, провоцирующие мигрень
image
Врач назвала продукты, которые помогут ребенку заговорить
image
Гастроэнтеролог рассказала о пользе кефира
image
Какие огурцы можно и нельзя при гастрите: советы эксперта
image
Врач рассказала, что стоит есть на ужин для здорового сна
image
Как облегчить головную боль без таблеток: рекомендации эксперта
image
Врач назвала болезни, при которых нельзя пить кофе
image
Терапевт назвала ранние признаки деменции
image
Врач рассказала, как по языку понять о проблемах с ЖКТ
image
Врач рассказал, что при стенозе коронарных артерий нужна срочная операция
image
Врач назвала неочевидные симптомы гормонального сбоя
image
Врач рассказала о способах замедлить процессы старения
image
Как сделать кофе полезнее: рекомендации диетолога
image
Врач рассказала о причинах, из-за которых на зубах постоянно появляется кариес
image
Кардиолог рассказал о скрытой опасности гипертонии

Новости

image
Да здравствует Победы Май! Священный праздник Доблести и Славы!
image
Врачи Центра интегративной медицины избавили женщину от аллергии, которой она страдала 10 лет
image
Смертность от туберкулеза в Подмосковье снизилась на 50% с начала года
image
Уже более 2 млн человек проверили свое здоровье в Подмосковье с начала года
image
8 мая отмечается Всемирный день борьбы с раком яичников
image
Динамика продаж аптечной продукции на маркетплейсах начала замедляться
image
Новые правила работы с метанолом вступят в силу с сентября
image
Минздрав изменил порядок подачи заявок на лекобеспечение подопечных «Круга добра»
image
Депутаты предложили Минздраву сделать вакцинацию от аллергии бесплатной
image
Выросло число отказов в периодической аккредитации фармспециалистов
image
Академик Святослав Медведев: Мозг мощнее любого суперкомпьютера. Но как работает - непонятно!
image
Отдых под открытым небом: как правильно организовать пикник и пожарить шашлык
image
Начался прием заявок на третий открытый чемпионат Москвы по кибатлетике
image
К 80-летию Победы Главархив Москвы открыл новую онлайн-выставку «Мы победили!»
image
Окружить заботой: как социальные координаторы помогают пациентам столичных больниц
image
Врачи Центра Рошаля извлекли дротик из черепа мальчика

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница