Великобритания первой в мире начнет применять генную терапию для лечения талассемии

image

08.08.2024 2739

Британская система здравоохранения начнет предоставлять пациентам возможность получить генную терапию Casgevy для лечения бета-талассемии, став первой страной в мире, использующей метод лечения на основе технологии CRISPR. Препарат стоимостью около 2,1 млн долларов будет производиться в Великобритании и предоставляться в семи специализированных центрах после извлечения и модификации стволовых клеток пациента.

Национальная служба здравоохранения Великобритании (NHS) начнет применять генную терапию Casgevy, разработанную компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для лечения редкого наследственного заболевания крови – бета-талассемии. Об этом сообщила Vertex в пресс-релизе.

Британский регулятор одобрил применение Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошлого года. Это была первая в мире регистрация терапии, основанной на технологии редактирования гена CRISPR. Теперь Великобритания также станет первой страной в мире, которая начнет применять генную терапию.

Решение о применении этого метода лечения было принято после того, как Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE, орган, который оценивает клиническую и экономическую эффективность уже одобренных британским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 англичан старше 12 лет с бета-талассемией.

Препарат стал доступен в стране с 7 августа, пишет агентство Reuters. Производство терапии будет осуществляться на территории Соединенного Королевства, а ее проведение – в семи специализированных центрах, имеющих опыт трансплантации стволовых клеток.

Официальная цена Casgevy в Великобритании составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (около 2,1 млн долл.). Однако представитель Vertex отметил Reuters, что компания не может комментировать согласованную с NHS цену.

Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится путем извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и последующего введения модифицированных клеток обратно пациенту. Терапия получается только после прохождения предварительного курса лечения для подготовки костного мозга к приему новых клеток.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Альбумин раствор для инфузий 10% фл. 100мл

Пространство дискуссий

image
Московская область уберет часть мигрантов из поликлиник и больниц
image
Правительство разрешило конфисковывать медоборудование и лекарства
image
Россияне стали меньше покупать приборы для измерения уровня сахара в крови
image
Автоаптечки 2024: чем наполнить, как правильно хранить и использовать
image
В домах престарелых и интернатах для инвалидов наведут порядок
image
Вейпы и электронные сигареты породили новую опасную болезнь
image
Обезьяна всех болезней: почему люди до сих пор умирают от аппендицита
image
Ученые обеспокоены ростом мыслей о самоубийстве среди принимающих “Оземпик”

Медицинский видеолекторий

image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет
image
Синдром дырявого кишечника

PROздоровье

image
Диетолог назвала симптомы переедания и способы его избежать
image
Врач рассказал про влияние стресса на риск возникновения деменции
image
Есть необходимая клетчатка: Эксперт назвала самый полезный сорт риса
image
Баланс и работа сердца: чем полезны изотоники и можно ли готовить их дома
image
Назван овощ, пользу которого сильно недооценивают россияне
image
Врач рассказал, какие подручные средства помогут спастись от изжоги. И это не сода
image
«Сахар не болит»: эндокринолог Барсуков рассказал, как защитить себя от диабета
image
Онколог предупредила о тревожных симптомах лимфомы
image
Названы самые опасные и незаменимые продукты для кожи
image
Снижают плохой холестерин: какие продукты помогут предотвратить развитие деменции
image
Ложка земли в день: Врач предупредила о смертельной опасности «грязного» бьюти-тренда
image
Российские ученые ускорили диагностику эпилепсии
image
Гнатолог назвала неочевидную причину головной боли
image
Как приготовить полезный для здоровья бургер
image
Врач призвала избавиться от нескольких вредных привычек ради красоты кожи
image
Терапевт рассказала, как не заболеть осенью

Новости

image
Выставки собак, классические арии и танцевальные мастер-классы: какую программу подготовили московские парки на эти выходные
image
В МОЦОМДе спасли ребенка, родившегося с кишечником наружу
image
В Детском клиническом центре Рошаля начал работать Центр критических состояний
image
Ученые доказали возможность сохранения донорского сердца до десяти часов
image
Новую викторину в «Активном гражданине» посвятили Всемирному дню донора костного мозга
image
В Москве установили новый рекорд по количеству свадеб за летний сезон
image
Более 65 миллионов рублей перечислили москвичи на сайте «Миллион призов» в поддержку бойцов СВО
image
Росздравнадзор добавил формы документов для надзора за обращением лекарств
image
FDA одобрило применение «Китруды» для лечения мезотелиомы плевры
image
Госдума отклонила законопроект о продаже ветпрепаратов без специальной сертификации
image
Сопроводительную и поддерживающую терапию онкологических пациентов обсудили эксперты в Институте Ядерной Медицины в Химках (АО «Медицина»)
image
Комбинированная терапия ДГПЖ с применением Лонгидазы отмечена в новом исследовании
image
Лобненские врачи удалили у молодой женщины 40-сантиметровую опухоль с тремя литрами жидкости
image
Заболеваемость туберкулезом в Подмосковье снизилась на 24% с начала года
image
Врачей планируют дополнительно обучать обеспечению биологической безопасности
image
В центре «Моя карьера» представят программу «Специалист по здоровому питанию»

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница