Как в России ускоряют доступ пациентов к новым лекарствам
Как в России ускоряют доступ пациентов к новым лекарствам
27.10.2026 141
Правительство РФ предлагает урегулировать обращение индивидуальных биотехнологических и генотерапевтических лекарств — препаратов, которые изготавливают для конкретного пациента на основании его генетических особенностей. Соответствующий законопроект № 12837-9 внесен в Государственную Думу и предполагает изменения в Федеральный закон № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств». Это не единственный механизм, который помогает приблизить инновационную терапию к пациенту.
Индивидуальные генотерапевтические препараты
В статью 4 закона № 61-ФЗ планируется добавить определения индивидуальных биотехнологических и генотерапевтических лекарственных препаратов. Кроме того, в перечень предполагается включить тканеинженерные препараты — препараты тканевой инженерии.
Генотерапевтический препарат — это лекарственное средство, которое содержит генетический материал (ДНК или РНК) и доставляет его в клетки пациента для исправления дефектов, лечения наследственных или приобретенных заболеваний.
Для индивидуальных генотерапевтических препаратов законопроектом вводится отдельная статья. Порядок их обращения — включая изготовление, экспертизу, контроль качества, требования к медицинским организациям, хранение, перевозку и уничтожение — установит правительство РФ. За мониторинг эффективности и безопасности таких препаратов будет отвечать Росздравнадзор.
Глава 7 закона дополняется нормами об этической экспертизе: уточняются порядок формирования совета по этике, требования к квалификации экспертов и формы заключений.
Зампред комитета Госдумы по охране здоровья Бадма Башанкаев в связи с внесением документа сообщил ТАСС, что отсутствие регистрации индивидуальных противоопухолевых вакцин не должно означать отсутствия государственного контроля за ними.
«Что делать с лекарством, которое изготавливают для одного человека на основании генетических особенностей его опухоли? Регистрировать каждую индивидуальную вакцину как отдельный препарат практически невозможно. При этом отсутствие обычной регистрации не должно означать отсутствие государственного контроля», — сказал депутат.
Он пояснил, что для отдельных индивидуальных биотехнологических и генотерапевтических препаратов предусматривается возможность изготовления и применения без обычной государственной регистрации. К таким технологиям могут относиться персонализированные противоопухолевые вакцины. При этом исключение не распространяется на тканеинженерные препараты.
Условная регистрация
Условная регистрация — еще один инструмент, позволяющий новому препарату быстро оказаться у пациента. Она стала возможна в ЕАЭС с 27 марта 2022 года. Этот механизм предназначен для препаратов, предназначенных для лечения, профилактики или диагностики тяжелых инвалидизирующих либо угрожающих жизни заболеваний, при наличии неудовлетворенной медицинской потребности. Регистрация допускается до представления исчерпывающих клинических данных (результатов применения лекарств у людей) — но только если соотношение «польза — риск» положительное и есть реалистичная перспектива добрать недостающие сведения.
Ключевое условие — подтверждение того, что польза от более раннего доступа к препарату значительно превышает риск, связанный с отсутствием полных данных о его применении.
На практике фармкомпания должна:
- подать заявление и досье в референтное государство;
- обосновать неудовлетворенную потребность и тяжесть заболевания;
- представить имеющиеся доклинические и клинические данные, включая промежуточные результаты;
- показать план получения недостающих данных об эффективности, безопасности и качестве;
- принять обязательства по пострегистрационным исследованиям и регулярному представлению данных.
Чем условная регистрация отличается от ускоренной
Следующий механизм — условная регистрация. В чем отличия? Ускоренная экспертиза предполагает предоставление полного досье, но его рассматривают по сокращенной процедуре. Условная регистрация, напротив, позволяет препарату раньше выйти на рынок, однако у держателя регистрационного удостоверения остается «долг перед регулятором»: эффективность и безопасность нужно подтвердить дополнительно.
Иначе говоря, ускоренная регистрация сокращает время рассмотрения уже собранных доказательств, а условная переносит часть их получения на период после регистрации.
Для препаратов особой значимости максимальный срок ускоренной экспертизы составляет до 100 рабочих дней с момента подачи заявления до выдачи удостоверения. Статус «особой значимости» оформляется до регистрации: оценивается терапевтическая ценность, потребность системы здравоохранения и доказательная база, после чего материалы направляются в Экспертный комитет по лекарственным средствам.
При оценке учитываются:
- тяжесть и инвалидизирующий характер заболевания;
- отсутствие эффективных альтернативных препаратов с сопоставимой эффективностью и приемлемой безопасностью;
- терапевтическая ценность нового препарата;
- весомость доказательств, прежде всего рандомизированных сравнительных исследований.
С 2022 по 2024 год процедуру условной регистрации успешно прошли шесть препаратов, в основном противоопухолевых. Например, в 2024 году компания «Биокад» по процедуре условной регистрации вывела на рынок препарат для лечения анкилозирующего спондилита, или болезни Бехтерева, — «Трибувиа» с международным непатентованным наименованием сенипрутуг. В декабре 2025 года Минздрав России выдал компании «Генериум» разрешение на условную регистрацию первого биоаналога гальсуфазы — препарата, предназначенного для лечения мукополисахаридоза VI типа. В июле 2026 года условную регистрацию получил препарат «Сибкордия» компании «Фармасинтез-Норд». Он предназначен для пациентов с хроническим миелоидным лейкозом, положительным по филадельфийской хромосоме.
Проблема годичного срока
Условная регистрация — это временная регистрация лекарства. Ее выдают, чтобы препарат не исчез с рынка, пока производитель собирает недостающие данные или завершает необходимые изменения для прохождения процедуры по новым правилам союза.
Сейчас такой срок обычно составляет один год. За это время производитель физически не всегда успевает провести существенные изменения или завершить требуемые исследования. Кто не успел, тот уходит с рынка — а это создает для пациентов риск остаться без привычной работающей терапии. Об этом шла речь на октябрьском форуме “Биопром”.
Проект внесения изменений в план мероприятий по реализации стратегии «Фарма-2030» предлагает предусмотреть случаи, когда срок регистрационного удостоверения ЕАЭС, выданного по процедуре условной регистрации, можно будет увеличить. Как показала практика, одного года, закрепленного в действующей нормативной базе, порой недостаточно, чтобы качественно исполнить обязательства, собрать данные и представить их регулятору. Об этом я рассказывал в своей колонке. Вопрос предполагается проработать к июню 2027 года.
Есть и повод для осторожности. Условная регистрация не отменяет необходимость доказательств — она переносит часть их получения на период после выхода препарата на рынок. Поэтому качество системы зависит от того, насколько жестко выполняются пострегистрационные обязательства: должны быть конкретные исследования, сроки, критерии оценки и последствия за неподтверждение эффективности или безопасности. Иначе возникает риск, что препарат останется на рынке с неполной доказательной базой.
Почему препаратов, приходящих к пациентам по так называемому фаст-треку, немного? Причин несколько. Во-первых, высок порог отбора. Нужны тяжелое заболевание, неудовлетворенная медицинская потребность, убедительные данные и реалистичный план добора недостающих сведений. Во-вторых, процедуры административно новы. Они заработали лишь с 2022 года, а руководство по оценке особой значимости появилось в 2023 году. Заявителям и экспертам требовалось время, чтобы отработать практику.
В-третьих, ограничена применимость механизма. Большинству дженериков, воспроизведенных препаратов и лекарств с уже известным профилем условная регистрация не нужна: для них доступен обычный путь. А по-настоящему прорывных препаратов в принципе не так уж много. Наконец, велика ответственность заявителя. Фармкомпания должна быть готова финансировать и провести пострегистрационные исследования, а это существенное обязательство.
Еще один существенный нюанс. Инновации в медицине до сих пор не получили официального определения ни в одном из действующих нормативно-правовых актов. Хотя в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» этот термин встречается 33 раза, отметил заместитель директора по лечебной работе НМИЦ им. Петрова к.м.н Андрей Карицкий. Этот правовой пробел тоже усложняет выведение таких лекарств по “зеленому коридору”.
Ближе к пациентам
Условная и ускоренная регистрация ускоряют доступ к самому лекарству. Это разные инструменты, но они работают в одном направлении: сокращают время от появления потенциально эффективного препарата до его доступности пациенту.
Условная регистрация на основе ограниченных клинических данных фактически может опираться на результаты второй фазы клинических исследований. Это существенно сокращает время разработки орфанных лекарственных препаратов. Дополнительную возможность дает использование зарубежных клинических данных для препаратов, предназначенных для нишевой, ограниченной аудитории
При этом условная регистрация остается допустимой только для препаратов, преимущества которых значительно перевешивают возможные риски их применения. Она доступна лишь для заболеваний, для которых сейчас нет признанного эффективным метода диагностики, профилактики или лечения, либо в случаях, когда новый препарат обладает существенным преимуществом перед уже существующими методами.
Таким образом, российская система ускоренного доступа строится на нескольких уровнях: общие механизмы ЕАЭС для условной и ускоренной регистрации, национальный статус особой значимости и — в перспективе — специальные порядки. Их общая задача одна: дать пациентам с тяжелыми и редкими заболеваниями доступ к терапии раньше без ущерба для безопасности и эффективности.
Вадим Винокуров
Член Общественного совета при Федеральной службе по надзору в сфере здравоохранения
