Первый «блокбастер» заместительной генной терапии за 2 125 000 долларов

image

22.06.2019 11202

Если ребенок рождается со смертельным диагнозом, то одноразовое замещение гена может вылечить его в первые недели жизни. Фармацевтическая компания Novartis получила одобрение на использование препарата. Однако эта процедура будет самой дорогой в мире, стоимость жизни - 2 125 000 долларов.

Лечение под названием Zolgensma может спасать детей, родившихся со спинальной мышечной атрофией  типа 1. Это заболевание обычно убивает в течение двух лет. Это будет самый дорогой одноразовый препарат, который когда-либо продавался.

FDA прогнозирует, что к 2025 году от 10 до 20 генных или клеточных методов лечения будут поступать на рынок каждый год, что может потрясти американский страховой рынок, если дорогостоящие методы лечения гемофилии и мышечной дистрофии получат одобрение.

Руководители Novartis говорят, что запуск препарата от СМА будет включать программы помощи страховщикам в оплате, включая план по возмещению доли стоимости препарата, если пациенты умирают или оказываются на аппарате ИВЛ.Однако, пока что такие новые концепции оплаты не могут быть полностью реализованы, пока страховщики не согласятся принимать неоплаченные счета пациентов при смене планов.

Лечение было разработано командой из штата Огайо, где ученые и врачи из Национальной детской больницы проверили его на детях с впечатляющим результатом. Детям вводили триллионы вирусов, несущих правильную копию гена под названием SMN1. Мутированная форма этого гена вызывает потерю двигательных нейронов в спинном мозге.

Лечение СМА, в отличие от этих историй, уже пользуется большим спросом. На сегодняшний день 150 пациентов прошли генную терапию в клинических испытаниях или рамках специальных программ доступа.

Ожидается, что две конкурирующие процедуры встретятся на рынке. Есть еще один похожий препарат- Spinraza. Он продается компанией Biogen и стоит 375 000 долларов в год, но его нужно принимать постоянно, год за годом. Потому, Zolgensma может стать главным конкурентом. Особенно, если получится договориться, чтобы можно было выплачивать не всю сумму сразу. 

"Hi-News.ru" ( Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Прозерин р-р д/и 0.5мг/мл 1мл амп  №10

Пространство дискуссий

image
Почему Минздраву не дают запретить продажу “вкусных” вейпов
image
ВОЗ предупредила об эпидемии деменции
image
Минздрав составил список запрещенных и опасных для водителей лекарств
image
Илона Броневицкая: «Там, где плохо с собаками, плохо и со всем остальным»
image
Двадцать человек пойдут под суд за ввоз в Россию и продажу незарегистрированных лекарств на миллиард рублей
image
И от давления, и от облысения: как побочные эффекты одних лекарств помогают создавать другие препараты
image
Как не попасть на удочку нутрициолога-недоучки и сохранить здоровье
image
Россиян пугают пандемией холеры

Медицинский видеолекторий

image
Синдром дырявого кишечника
image
Инсулинорезистентность: особенности заболевания и возможности коррекции
image
Главное правило долгожителей и просто здоровых людей – пить много воды, но обязательно учитывать коэффициент диссимметрии
image
Преждевременное старение и какое влияние на этот процесс оказывают AGEs (конечные продукты гликирования)

PROздоровье

image
Перечислены необычные практики, помогающие быстро уснуть
image
Гастроэнтеролог рассказал, с какого возраста детям можно пить чай
image
Диетолог Журавлева призвала прекратить пользоваться микроволновками
image
Психотерапевт Крашкина перечислила симптомы хронической усталости
image
Врач рассказал, сколько можно пить в день напитка из чайного гриба
image
Стало известно, сколько чая можно пить в день
image
Врач рассказала, кому летом стоит быть осторожнее на солнце
image
Врач рассказал, может ли холодное молоко вызвать ангину
image
Названы анализы, которые нужно сдать для выявления язвы желудка
image
Кардиолог рассказал, сколько чашек кофе в день безопасно
image
Трихолог поделилась лайфхаками, как сохранить длинные волосы в старости
image
Сохранит ли календула лечебные свойства, если посадить ее в открытый грунт?
image
Могут ли образовываться камни в почках, если не пить воду?
image
Как называется врач по ногам?
image
Российские ученые создали безопасную замену сахара
image
Гастроэнтеролог Неронов перечислил методы профилактики гастрита

Новости

image
Минздрав планирует включить тапентадол в список наркотических средств
image
Правительство утвердило сроки предоставления сведений о поставках орфанных препаратов
image
В Истре открылась поликлиника после капитального ремонта
image
В Люберцах врачи спасли пациентку на 9-м месяце беременности с аппендицитом
image
Более 10 тысяч высокотехнологичных операций провели в подмосковных больницах с начала года
image
Подмосковные онкохирурги удалили пациентке две опухоли яичников, составлявшие треть её веса
image
Москва почти в два раза увеличит количество операций по профилю травматологии и ортопедии
image
Москва поможет в разработке препаратов для лечения заболеваний в области онкологии, неврологии и ревматологии
image
В Балашихинском роддоме открылся центр поддержки грудного вскармливания «Саввино»
image
ВОЗ обновила список представляющих угрозу приоритетных патогенов
image
FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии
image
ВСП попросил Минздрав расширить льготы на пациентов с резистентной артериальной гипертензией
image
Центр лекобеспечения не смог закупить три препарата для «Круга добра»
image
Росстат сообщил о росте цен на лекарства на 1,1% в апреле
image
Более 100 единиц оборудования для физиотерапии закупят в этом году для подмосковных медучреждений
image
Двойной удар по сердцу. В Орехово-Зуеве врачи спасли мужчину с инфарктом и его опасным для жизни осложнением

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница