Первый «блокбастер» заместительной генной терапии за 2 125 000 долларов
Первый «блокбастер» заместительной генной терапии за 2 125 000 долларов
22.06.2019 12048
Если ребенок рождается со смертельным диагнозом, то одноразовое замещение гена может вылечить его в первые недели жизни. Фармацевтическая компания Novartis получила одобрение на использование препарата. Однако эта процедура будет самой дорогой в мире, стоимость жизни - 2 125 000 долларов.
Лечение под названием Zolgensma может спасать детей, родившихся со спинальной мышечной атрофией типа 1. Это заболевание обычно убивает в течение двух лет. Это будет самый дорогой одноразовый препарат, который когда-либо продавался.
FDA прогнозирует, что к 2025 году от 10 до 20 генных или клеточных методов лечения будут поступать на рынок каждый год, что может потрясти американский страховой рынок, если дорогостоящие методы лечения гемофилии и мышечной дистрофии получат одобрение.
Руководители Novartis говорят, что запуск препарата от СМА будет включать программы помощи страховщикам в оплате, включая план по возмещению доли стоимости препарата, если пациенты умирают или оказываются на аппарате ИВЛ.Однако, пока что такие новые концепции оплаты не могут быть полностью реализованы, пока страховщики не согласятся принимать неоплаченные счета пациентов при смене планов.
Лечение было разработано командой из штата Огайо, где ученые и врачи из Национальной детской больницы проверили его на детях с впечатляющим результатом. Детям вводили триллионы вирусов, несущих правильную копию гена под названием SMN1. Мутированная форма этого гена вызывает потерю двигательных нейронов в спинном мозге.
Лечение СМА, в отличие от этих историй, уже пользуется большим спросом. На сегодняшний день 150 пациентов прошли генную терапию в клинических испытаниях или рамках специальных программ доступа.
Ожидается, что две конкурирующие процедуры встретятся на рынке. Есть еще один похожий препарат- Spinraza. Он продается компанией Biogen и стоит 375 000 долларов в год, но его нужно принимать постоянно, год за годом. Потому, Zolgensma может стать главным конкурентом. Особенно, если получится договориться, чтобы можно было выплачивать не всю сумму сразу.
"Hi-News.ru" ( Ссылка )
