Первый «блокбастер» заместительной генной терапии за 2 125 000 долларов

image

22.06.2019 10975

Если ребенок рождается со смертельным диагнозом, то одноразовое замещение гена может вылечить его в первые недели жизни. Фармацевтическая компания Novartis получила одобрение на использование препарата. Однако эта процедура будет самой дорогой в мире, стоимость жизни - 2 125 000 долларов.

Лечение под названием Zolgensma может спасать детей, родившихся со спинальной мышечной атрофией  типа 1. Это заболевание обычно убивает в течение двух лет. Это будет самый дорогой одноразовый препарат, который когда-либо продавался.

FDA прогнозирует, что к 2025 году от 10 до 20 генных или клеточных методов лечения будут поступать на рынок каждый год, что может потрясти американский страховой рынок, если дорогостоящие методы лечения гемофилии и мышечной дистрофии получат одобрение.

Руководители Novartis говорят, что запуск препарата от СМА будет включать программы помощи страховщикам в оплате, включая план по возмещению доли стоимости препарата, если пациенты умирают или оказываются на аппарате ИВЛ.Однако, пока что такие новые концепции оплаты не могут быть полностью реализованы, пока страховщики не согласятся принимать неоплаченные счета пациентов при смене планов.

Лечение было разработано командой из штата Огайо, где ученые и врачи из Национальной детской больницы проверили его на детях с впечатляющим результатом. Детям вводили триллионы вирусов, несущих правильную копию гена под названием SMN1. Мутированная форма этого гена вызывает потерю двигательных нейронов в спинном мозге.

Лечение СМА, в отличие от этих историй, уже пользуется большим спросом. На сегодняшний день 150 пациентов прошли генную терапию в клинических испытаниях или рамках специальных программ доступа.

Ожидается, что две конкурирующие процедуры встретятся на рынке. Есть еще один похожий препарат- Spinraza. Он продается компанией Biogen и стоит 375 000 долларов в год, но его нужно принимать постоянно, год за годом. Потому, Zolgensma может стать главным конкурентом. Особенно, если получится договориться, чтобы можно было выплачивать не всю сумму сразу. 

"Hi-News.ru" ( Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Прозерин р-р д/и 0.5мг/мл 1мл амп  №10

Пространство дискуссий

image
В Москве дан старт пилоту дистанционного отслеживания состояния здоровья беременных
image
Аптека выплатила москвичке два миллиона рублей за продажу фальсифицированного онкопрепарата
image
Система маркировки поможет оперативно контролировать цены на лекарства
image
Пока россияне увлекаются самолечением, количество аптек в стране будет расти
image
Недобросовестных поставщиков отлучат от участия в закупках
image
Следственный комитет взял под контроль уголовные дела против косметологов
image
Власти пообещали ликвидировать медицинские недострои до 2027 года
image
В 2025 году стартует новый нацпроект “Продолжительная и активная жизнь”

Медицинский видеолекторий

image
Инсулинорезистентность: особенности заболевания и возможности коррекции
image
Главное правило долгожителей и просто здоровых людей – пить много воды, но обязательно учитывать коэффициент диссимметрии
image
Преждевременное старение и какое влияние на этот процесс оказывают AGEs (конечные продукты гликирования)
image
Нелинейная медицина в современной жизни

PROздоровье

image
Назван способ справиться с эмоциональным всплеском для подростков
image
Врач дал 3 совета, как до лета успеть избавиться от пивного живота
image
Яйца не повышают уровень холестерина, выяснили ученые
image
Подмосковные врачи рассказали, как избежать переутомления и эмоционального выгорания
image
Как выбрать хороший вкусный виноград
image
Врач-оториноларинголог рассказала, как сохранить слух
image
Ученые выделили факторы, приводящие к раннему старению мозга
image
Психолог рассказала, как справиться с тревогой в общественных местах
image
В Роспотребнадзоре напомнили, как хранить яйца и проверять их на свежесть
image
Названы причины снижения ловкости рук в пожилом возрасте
image
Дерматолог назвала причины морщин на переносице
image
Покалывание в руках: причины возникновения и лечение
image
Диетолог назвала самые вредные сочетания продуктов
image
Эксперт гормональной терапии назвал пять причин хронической бессонницы
image
Польза и вред халвы для организма человека
image
Елена Малышева назвала три продукта, которые обязательно нужно есть во время Великого поста

Новости

image
“Фармлига” обсудила проблему дефицита аптечных пунктов в глубинке
image
Правительство утвердило обновленный перечень маркируемых БАД и антисептиков
image
Аптеки предупредили об увеличении оснований для внеплановых проверок
image
В 2023 году в России создали 13 вакцин от опасных болезней животных
image
Минздрав сообщил об обеспеченности лекарствами пациентов с ВИЧ
image
29 марта 2024 года в 11:00 приглашаем налогоплательщиков принять участие в вебинаре
image
В прошлом году в Подмосковье количество партнерских родов выросло до 30%
image
Почти 150 пациенток прошли лечение в Центре эндометриоза областного НИИ акушерства и гинекологии
image
БАД, от которого в Японии умерли уже четыре человека, спокойно продается в российских интернет-магазинах
image
Люберецкие врачи спасли пациента с ножевым ранением сердца
image
Количество пострадавших от приема японских БАДов превысило 100 человек. Есть погибшие.
image
Столичные врачи смогут определять патологии шейного отдела позвоночника с помощью ИИ-сервиса
image
В Подмосковье врачи-психиатры обсудили новые подходы в оказании психологической помощи пострадавшим в «Крокусе»
image
Минздрав РФ зарегистрировал препарат от коронавируса «МИР 19»
image
Минсельхоз расширил перечень индикаторов риска при производстве ветпрепаратов
image
«Круг добра» получил подтверждение на поставки в Россию препарата «Трикафта»

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница