Еврокомиссия одобрила первый генетически ориентированный препарат от БАС

image

02.06.2024 2723

Европейская комиссия одобрила препарат компании Biogen для лечения бокового амиотрофического склероза. QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R, но получил одобрение благодаря влиянию на биомаркеры нейродегенерации.

Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат компании Biogen, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое лекарственное средство, действие которого направлено на устранение генетической причины заболевания, говоритсяв пресс-релизе фармпроизводителя.

QALSODY (tofersen), разработанный Biogen, прошел несколько клинических испытаний фазы III. В исследовании VALOR приняли участие 108 пациентов, 72 из которых получали QALSODY, 36 — плацебо.

Эффективность препарата оценивалась по изменению шкалы ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale), которая используется для измерения прогрессирования БАС и анализа функциональных возможностей пациентов, страдающих этим заболеванием. Она включает в себя 12 пунктов, связанных с различными аспектами повседневной жизни и состоянием дыхательной системы (к примеру, оценивается способность пациентов писать, ходить, принимать пищу с помощью столовых приборов и т.д.).

QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R в клинических испытаниях. Однако решение ЕК было основано на способности препарата влиять на биомаркеры нейродегенерации, а именно нейрофиламенты (NfL), поддерживающие нормальное функционирование нейронов и белка SOD1, мутации в гене которого вызывают повреждение нейронов.

У 7% участников, получавших лекарство Biogen, наблюдались серьезные неврологические побочные эффекты, такие как миелит (воспаление спинного мозга), химический или асептический менингит, радикулопатия поясничного отдела (возникает из-за сдавливания спинномозговых корешков), повышенное внутричерепное давление и папилледема (отек диска зрительного нерва).

В 2023 году QALSODY также получил одобрение от FDA.

БАС, также известный как болезнь Лу Герига, — это нейродегенеративное заболевание, которое поражает моторные нейроны в головном и спинном мозге, приводя к прогрессирующей мышечной слабости. Среди основных симптомов — подергивания мышц, судороги, затруднения при глотании, нарушение речи и многие другие. Заболевание неизлечимо и обычно приводит к летальному исходу в течение 3—5 лет после появления первых симптомов. Наиболее частая причина смерти — дыхательная недостаточность, вызванная заболеванием.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Альбумин раствор для инфузий 10% фл. 100мл

Пространство дискуссий

image
В московских поликлиниках открыли комнаты психологической разгрузки для медиков
image
На БАД вводят рецепты
image
Сексуально неустроенные: с кем россияне обсуждают деликатные проблемы
image
Россиян защитят от подделок презервативов с помощью маркировки
image
В новый нацпроект “Семья” добавят программу по молочным кухням
image
Прослушивание разговоров врачей с пациентами без их согласия признали законным
image
Родители пожаловались в Генпрокуратуру на нарушение конституционных прав непривитых детей
image
Как вернуть деньги за билеты, если поездка не состоялась из-за болезни пассажира или его близкого родственника?

Медицинский видеолекторий

image
Синдром дырявого кишечника
image
Инсулинорезистентность: особенности заболевания и возможности коррекции
image
Главное правило долгожителей и просто здоровых людей – пить много воды, но обязательно учитывать коэффициент диссимметрии
image
Преждевременное старение и какое влияние на этот процесс оказывают AGEs (конечные продукты гликирования)

PROздоровье

image
Россиянам назвали самую полезную зелень
image
Солнце может обжечь кожу и превратить волосы в мочалку
image
Названы причины переизбытка запасов железа в организме
image
Россиянам рассказали о малоизвестной пользе персиков
image
На спине или животе: в какой позе должен спать грудничок и почему
image
Как избежать кишечных инфекций во время отпуска
image
Почему летом выпадают волосы и что с этим делать: мнение трихолога
image
Эндокринолог рассказала, как обезопасить детей от диабета в будущем
image
Какие ягоды и фрукты помогут при расстройстве пищеварения, а какие вызовут аллергию
image
Стоматолог рассказала о мерах по борьбе с зубным налетом
image
Можно ли набрать лишний вес от черешни?
image
Врач рассказал, как понять, не опасны ли консервы
image
Врач рассказала, как апноэ сна делает молодых стариками
image
Дерматолог рассказала, почему подмышки неприятно пахнут
image
Диетолог Королева рассказала, о каких болезнях свидетельствует жажда
image
Названы четыре дефицитных микроэлемента для россиян

Новости

image
Испытание новой вакцины от туберкулеза на добровольцах проведут в 2025 году
image
В перечень важнейших наукоемких технологий вошла разработка лекарств
image
Уже почти 100 супружеских пар медработников получают компенсацию за аренду жилья
image
Почти 200 тыс. ЭКГ приняли и расшифровали сотрудники кардиопульта областной скорой помощи в этом году
image
Почти 70 выездов совершил мобильный комплекс НИКИ с начала года
image
Собянин: В ОЭЗ «Технополис Москва» формируется крупнейший фармкластер в РФ
image
Минздрав зарегистрировал препарат для терапии идиопатического рецидивирующего перикардита
image
Студентка ТГПУ им. Толстого создала с IT-командой телемедицинский сервис для онкобольных
image
АСИ запустило отбор инклюзивных практик для программы "Открыто для всех"
image
Правила онлайн-торговли лекарствами могут применить к ветпрепаратам
image
Минздрав отменил регистрацию двух не имеющих аналогов комбинированных лекарств
image
Минздрав отменил приказ о требованиях к инструкции лекарств
image
Педиатр НИКИ детства рассказал о последствиях нахождения детей в закрытой машине
image
Электростальские врачи спасли 12-летнюю девочку с 20-сантиметровой кистой
image
В Подмосковье заболеваемость туберкулезом снизилась на 12%
image
Собянин в два раза увеличил надбавку для обладателей статуса «московский врач»

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница