FDA одобрило первую генную терапию метахроматической лейкодистрофии у детей

image

21.03.2024 3215

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрило первую генную терапию, направленную на лечение детей с метахроматической лейкодистрофией. Препарат atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) предназначен для лечения пресимптоматической поздней инфантильной, пресимптоматической ранней ювенильной и симптоматической ранней ювенильной форм заболевания.

Американский регулятор одобрил atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) — генную терапию от компании Orchard Therapeutics для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. Соответствующее заявление опубликовано на сайте FDA.

Метахроматическая лейкодистрофия — это редкое генетическое заболевание, которое относится к наследственным нарушениям обмена веществ. Дефицит фермента арилсульфатазы А (ARSA) у таких пациентов приводит к накоплению в клетках сульфатидов, повреждению центральной и периферической нервных систем, нарушению моторных и когнитивных функций и к ранней смерти. В США заболевание встречается у одного из 40 тыс. человек. Специфического лечения метахроматической лейкодистрофии до сих пор не существовало.

Препарат atidarsagene autotemcel — это индивидуальная генная терапия, предназначенная для однократного введения. Он создан на основе собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые генетически модифицируют для включения функциональных копий гена ARSA. Модифицированные клетки вводят обратно пациенту, после чего они имплантируются в костный мозг. Под воздействием atidarsagene autotemcel миелоидные клетки начинают вырабатывать арилсульфатазу А, что позволяет остановить накопление сульфатидов и прогрессирование метахроматической лейкодистрофии.

Безопасность и эффективность препарата подтвердили в ходе двух исследований с участием 37 детей, у которых терапия с помощью atidarsagene autotemcel привела к снижению риска тяжелых моторных нарушений и смерти. Все дети с пресимптоматической поздней инфантильной формой заболевания, которые получали генную терапию, дожили до шестилетнего возраста. Среди участников, которые не получали специфического лечения, в живых остались только 58%. В возрасте пяти лет 71% получавших терапию детей могли ходить без поддержки. У 85% детей выявили нормальные показатели речевого развития, чего не наблюдалось при естественном течении заболевания.

Наиболее распространенными нежелательными при использовании генной терапии явлениями названы лихорадка, лейкопения, стоматит, респираторные и желудочно-кишечные инфекции, сыпь и гепатомегалия. Также эксперты предупредили, что терапия atidarsagene autotemcel повышает риск тромбоза, энцефалита и развития онкогематологических заболеваний.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Нефопам р-р д/ инфузий и внутримышечного введения 10мг/мл 2мл №2 шприц-тюбик (аналог Акупан)

Пространство дискуссий

image
Когда государство займется проблемой профориентирования школьников?
image
Донорам крови хотят дать новые льготы и преференции
image
Стакан наполовину пуст или полон: почему россияне не бросают пить и курить
image
Росздравнадзор получил больше возможностей для проверок аптек и клиник
image
Как закон о декриминализации медицинской деятельности дискриминирует “бесплатных” пациентов
image
В Москве дан старт пилоту дистанционного отслеживания состояния здоровья беременных
image
Аптека выплатила москвичке два миллиона рублей за продажу фальсифицированного онкопрепарата
image
Система маркировки поможет оперативно контролировать цены на лекарства

Медицинский видеолекторий

image
Синдром дырявого кишечника
image
Инсулинорезистентность: особенности заболевания и возможности коррекции
image
Главное правило долгожителей и просто здоровых людей – пить много воды, но обязательно учитывать коэффициент диссимметрии
image
Преждевременное старение и какое влияние на этот процесс оказывают AGEs (конечные продукты гликирования)

PROздоровье

image
Названы продукты питания, способные вызвать ночные кошмары
image
Биолог рассказала о пользе кабачков
image
Врач назвал две причины неожиданного появления аллергии на пыльцу
image
Диетолог объяснила, кому нельзя есть фрукты натощак
image
Остеопат Воробьевский рассказал, как сохранить здоровье суставов
image
Эксперт рассказал, кому показано грязелечение
image
Ученые создали метод предупреждения осложнений в легких
image
Биолог рассказал, когда ждать массового появления комаров
image
Диетолог назвала продлевающие жизнь продукты
image
Врач: ребенок с гемофилией может родиться у каждого
image
Нутрициолог объяснила, почему нас тянет на сладкое
image
Меньше рисков. Ученые нашли новый способ лечения рака почки
image
ЛОР рассказал о неожиданной опасности синусита
image
Невролог развеяла пять мифов о стрессе
image
Никтурия: причины ночных визитов в туалет
image
Врач "реабилитировала" крахмалистые овощи

Новости

image
Подмосковные врачи спасли пациента с увеличенной в 20 раз простатой
image
Врачи предупреждают: москитная сетка не спасет ребенка от выпадения из окна
image
Почти 90 единиц ЛОР-оборудования закупят в Подмосковье в этом году
image
Почти 700 тыс. человек прошли исследование на ВИЧ с начала года
image
Роспотребнадзор разработал форму оценочного листа для соискателя лицензии по дезинфекции
image
Занятия по уходу за близкими людьми теперь проводятся в центрах московского долголетия
image
Сергей Собянин обозначил основные направления развития здравоохранения
image
В США принята заявка на регистрацию биологического лекарственного препарата датопотамаб дерукстекан для применения у предлеченных пациентов с метастатическим HR-положительным HER2-отрицательным раком молочной железы
image
Клинике «Будь Здоров» в Санкт-Петербурге исполнятся 15 лет
image
Луховицкие врачи рассказали, как обувь помогла выявить у женщины тромб
image
С начала года более 120 медицинских специалистов вышли на работу в Подмосковье по программе «Приведи друга»
image
Балашихинские врачи начали выполнять технически сложные урологические операции детям
image
Ростех поставит в 2024 году 70,6 млн доз вакцин против гриппа
image
Почти 70 тыс. справок оформили онлайн жители Подмосковья с начала года
image
Дальневосточные ученые разработали офтальмологический препарат из водорослей
image
Гинцбург: применение "Фтортиазинона" уменьшает количество рецидивов более чем в 10 раз

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница