FDA одобрило первый препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры

image

10.11.2023 2054

FDA зарегистрировало препарат от врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры. Продукт компании Takeda стал первым лекарственным средством от редкого генетического заболевания, нарушающего свертываемость крови.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат на основе рекомбинантного белка, предназначенный для лечения врожденной формы тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП). Об этом говорится в пресс-релизе американского регулятора.

Лекарственное средство, которое принадлежит японской компании Takeda, будет выпускаться под торговым наименованием Adzynma в форме инъекций. Препарат представляет собой рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который вырабатывает фермент, ответственный за регулирование свертываемости крови. Дефицит фермента приводит к скоплению необычно крупных мультимеров фактора фон Виллебрандта (VWF). Из-за их скопления по всему телу образуются небольшие тромбы в мелких кровеносных сосудах. Формирование подобных сгустков крови ведет к большому расходу тромбоцитов в крови, которых впоследствии не хватает на остановку кровотечений при их возникновении. В результате возникает состояние, известное как тромбоцитопения, что приводит к неконтролируемым кровотечениям, кровоизлияниям во внутренних органах и под кожей. Как сообщается, в США выявлено менее 1000 случаев этого редкого заболевания.

Одобрение FDA было основано на исследовании с участием 46 пациентов, страдающих от ТТП. Их разделили на две группы, которым была прописана полугодовая терапия либо Adzynma, либо плазмой. Эффективность препарата определялась на основе частоты проявлений ТТП и необходимости введения дополнительных инъекций лекарственного средства. На последней стадии клинического исследования Adzynma способствовала снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат имеет хороший профиль безопасности: побочные эффекты были отмечены у менее 9% пациентов, получавших лекарство Takeda.

Согласно пресс-релизу японского фармпроизводителя, продажи препарата начнутся в декабре, однако цена на него до сих пор не была озвучена.

В 2019 году FDA выдало разрешение на аналогичное лекарство Cablivi от французской компании Sanofi, которое назначается для лечения приобретенной формы ТТП. Доход от продаж препарата за первые девять месяцев текущего года составили 169 млн долл.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"
Гепарин натрия р-р для в/в и подкожного введ. 5000 МЕ/мл 5мл амп. №5

Пространство дискуссий

image
Оппенгеймер 2.0: искусственный интеллект в здравоохранении сравнили с ядерным оружием
image
Терапевтам разрешили переучиться на эндокринологов за 500-700 часов
image
Заболеваемость корью в России выросла в 288 раз — болеют и дети, и взрослые
image
Pharmtech&Ingrediets – это зеркало процессов, происходящих в отрасли
image
Не стой — иди работай: почему дорогое медицинское оборудование простаивает без дела
image
Недосып у школьников снижает их уровень здоровья и работоспособности на треть
image
Фальсифицированный «Оземпик» наводнил аптеки на фоне ажиотажного спроса на препарат
image
Фармпроизводители просят установить предельно допустимые дозы лекарств для водителей

Медицинский видеолекторий

image
Тактическая медицина в театре военных действий
image
Кардиология: новые технологии в современной терапии сердца
image
Лекарства и безопасное вождение автомобиля: мнение эксперта
image
Сахарный диабет — один из самых мощных факторов риска развития сердечно-сосудистых заболеваний

PROздоровье

image
Сомнолог назвала основные способы борьбы с бессонницей
image
Диетолог рассказала, сколько сахара содержит ложка меда
image
Эндокринолог назвала норму употребления мандаринов в день
image
Чувство ритма рождается на свет вместе с человеком
image
Ученые объяснили, почему во время беременности нужно много разговаривать
image
Что на самом деле означает «0%» на упаковке: пользу или вред?
image
Врач рассказал, что мешает усвоению витаминов
image
Офтальмолог Борзых объяснил, как сохранить зрение при работе за компьютером
image
«Баня не поможет»: Терапевт рассказала, какую простуду нельзя лечить в парной
image
Диетолог рассказала, какая рыба самая полезная и сколько ее нужно съедать
image
Хватает ли вам витамина D?
image
Врач пояснила, когда болезни ЖКТ маскируются под сердце
image
Врач назвала опасные причины появления второго подбородка
image
Бабушкино средство лечит 7 симптомов ОРВИ и гриппа
image
Последствия для мозга необратимы: герпес может провоцировать болезнь Альцгеймера (исследование)
image
Россиян предупредили об ускоряющей старение лица и фигуры ежедневной привычке

Новости

image
На ЮЭФ Сбер рассказал об эффективности комплекса диагностики «Цифровой ФАП»
image
Из Госреестра отозвали шесть регудостоверений лекарств
image
Минздрав может применить санкции за невнесение изменений в инструкции лекарств
image
Для системы маркировки установили случаи запрета продажи БАД
image
Минсельхоз предложил новый индикатор риска нарушений для госконтроля ветпрепаратов
image
FDA одобрило первый препарат для лечения прогрессирующих десмоидных опухолей
image
RNC Pharma сообщила о росте с начала года розничных продаж ветпрепаратов
image
Спрос на ферментные препараты вырос на 9% за девять месяцев
image
Почти 3 тыс. молодых медицинских специалистов получают доплату в Подмосковье
image
В Электростали 53-летней женщине удалили кисту диаметром 20 см
image
О рекомендациях как выбрать мандарины
image
Порядка 3 тыс. человек приняли участие в первом дне онлайн-марафона «Роддом, достойный доверия»
image
Аденоиды на страже детского здоровья
image
Конкурс для диспетчеров скорой помощи стартовал в Подмосковье
image
Для машин скорой помощи закупили 1200 современных дефибрилляторов-мониторов
image
Росздравнадзор обновит чек-лист по лицензированию техобслуживания медизделий

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 730-55-50   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница