11.08.2022 6487

Минздрав одобрил клиническое исследование препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) от компании BIOCAD. Планируется проводить первые фазы исследований, где будут оценивать безопасность и эффективность препарата у детей. Испытание препарата ANB-004 в России является частью международного мультицентрового клинического исследования.

В Государственном реестре лекарственных средств появилась запись о начале клинического исследования препарата ANB-004. В препарате использована технология вирусного вектора (рекомбинантный вирусный вектор AAV9-SMN1).

Заявку на испытания подала компания BIOCAD. В названии протокола указано, что планируется открытое несравнительное исследование безопасности и эффективности. Препарат будет вводится внутривенно однократно детям со СМА.

В исследовании примут участие 40 пациентов. Испытание будет проходить в пяти клинических центрах, расположенных в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге.

Препарат разработан в виде раствора для инфузий. Данное исследование планируется завершить в июне 2031 года.

В клинические исследования планируется включить детей со СМА в возрасте до восьми месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до шести месяцев, говорится в пресс-релизе компании. Отмечается, что система доставки гена — рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса, был получен путем модификации природного AAV9. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии «здорового» гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА.

Источник: ( Ссылка )

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"