Novartis опубликовала окончательные результаты III фазы испытаний «Золгенсмы»
Novartis опубликовала окончательные результаты III фазы испытаний «Золгенсмы»
21.06.2022 1703
Novartis представила окончательные данные III фазы испытаний препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии.
Novartis опубликовала окончательные результаты III фазы испытания SPR1NT, в ходе которого изучался препарат «Золгенсма» против спинальной мышечной атрофии. В исследовании принимали участие 29 пациентов. Его результаты опубликованы в журнале Nature Medicine.
СМА — это заболевание, поражающее, по оценкам, одного из 10 тыс. младенцев во всем мире. Оно характеризуется нарушением функционирования гена SMN1, чьи функции частично берет на себя ген SMN2. В зависимости от количества копий генов SMN1 болезнь протекает с разной степенью тяжести.
У пациентов с двумя копиями гена SMN2 обычно развивается СМА типа 1. Она приводит к прогрессирующей и необратимой потере двигательной функции и, в большинстве случаев, к смерти или необходимости постоянной вентиляции легких к двум годам. У большинства детей с тремя копиями гена SMN2 развивается СМА типа 2, которая приводит к неспособности самостоятельно ходить.
Данные SPR1NT демонстрируют, что 100% детей, получавших лечение до появления симптомов болезни в группе с двумя копиями гена, достигли первичной конечной точки. Они смогли самостоятельно сидеть в течении более 30 секунд. В группе с тремя копиями гена 93% детей начали самостоятельно ходить.
«Надежные данные когорт SPR1NT с двумя и тремя [копиями гена] впервые публикуются вместе, что еще раз подтверждает значительную и клинически значимую пользу «Золгенсмы» у детей с предсимптомной СМА», — заявил старший вице-президент Novartis Gene Therapies Шепард Мпофу.
«Золгенсма» в настоящее время является единственным одобренным генным препаратом для лечения СМА, направленным на устранение причины заболевания.
На прошлой неделе гендиректор Центра экспертизы и контроля качества медицинской помощи Виталий Омельяновский заявил, что у пациентов, получивших препарат «Золгенсма» в России, сохранилась клиническая картина, и они возвращаются на предыдущую терапию. «Проблема в том, что крайне дорогостоящий препарат работает не у 100% пациентов», — отметил он. Ранее в Минздраве не сообщали, что препарат против спинальной мышечной атрофии оказался неэффективен. Всего в России за прошлый год фонд «Круг добра» принял решение об обеспечении 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии, препаратом «Золгенсма».
Источник: ( Ссылка )
