Novartis представила промежуточные результаты 15-летнего исследования «Золгенсмы»

image

23.03.2023 7849

Novartis представила промежуточные данные 15-летнего исследования «Золгенсмы». Все участники либо развили либо сохранили полученные после введения препарата моторные функции.

Novartis опубликовала данные двух долгосрочных исследований препарата «Золгенсма» против спинально-мышечной атрофии (CMA). Они были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии в этом году.

Первое исследование под названием LT-001 рассчитано на 15 лет и предназначено для пациентов, у которых симптомы СМА уже проявились. Компания утверждает, что по прошествии 7,5 лет испытуемые дети сохранили все моторные навыки, приобретенные после однократной инфузии «Золгенсмы». Еще трое участников в ходе испытания достигли показателя, при котором они могли «стоять с посторонней помощью».

Второе испытание LT-002 также рассчитано на 15 лет, в нем принимали участие как дети без симптомов, так и симптоматические пациенты. Все испытуемые сохранили моторные функции, появившиеся после введения препарата. Также сообщается, что получавшие препарат интратекально в экспериментальном порядке дети «живы, не нуждались в постоянной вентиляции [легких] и продолжали демонстрировать постепенное улучшение двигательной функции» на момент мая 2022 года.

«Данные исследований LT-001 и LT-002 показали, что независимо от симптоматического статуса пациента на момент приема «Золгенсма» является эффективным и долгосрочным вариантом лечения», — пишет компания.

В ходе исследования не было выявлено случаев смерти и серьезных нежелательных явлений, возникших в ходе лечения, которые могли бы привести к прекращению исследования. Среди наиболее частых побочных эффектов назывались острая дыхательная недостаточность, обезвоживание и пневмония. Новых сигналов безопасности выявлено не было.

Источник: ( Ссылка )

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Правительство предложило ввести должность “врач здорового долголетия”: зачем это надо?
image
Где самые дешевые лекарства?
image
Темная лошадка медицины: врачей просят проявлять не только онко-, но и ревманастороженность
image
Пациент не хочет лечиться: как убедить россиян жить долго и счастливо
image
Минздрав насчитал 83% здоровых школьников - родители в шоке
image
Что известно о директоре подмосковного фармзавода, задержанном за взятку чиновнику Минздрава
image
Водитель скорее трезв: почему эксперты раскритиковали новый порядок освидетельствования
image
За продажу энергетиков детям будут штрафовать и в перспективе, вероятно, - сажать

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Терапевт рассказала, что однообразное питание снижает иммунитет
image
Врач рассказала, что у женщин после 40 лет увеличивается риск развития гипотиреоза
image
Как защититься от ос: рекомендации специалиста
image
Косметолог назвала средства для борьбы с подростковыми угрями
image
Психолог рассказала, почему шоколад делает людей счастливее
image
Как позаботиться о сердце в жару: рекомендации кардиолога
image
Врач рассказала, что делать после контакта с борщевиком
image
Почему летом чаще болит голова: мнение специалиста
image
Врач рассказала, что лучше не нагружать мозг ускоренным видео
image
Хирург рассказал, нужно ли удалять «сосудистые звездочки» на ногах
image
Врач перечислила пять способов, которые помогают прорезаться зубам у ребенка
image
Почему кола увеличивает риск образования камней в почках: мнение специалиста
image
Врач рассказала, почему опасно загорать с мокрыми волосами
image
Целебная сила морской воды
image
Врач Уланкина рассказала, чем опасны атмосферные колебания для астматиков
image
Ортодонт рассказала о противопоказаниях к брекетам

Новости

image
Центр Гамалеи разработал подобную «Спутнику V» вакцину от бешенства
image
Аптеки выступили против сервисов выплаты кешбэка покупателям
image
ВНИИ труда и Нацфармпалата разошлись в оценках потребности в фармспециалистах
image
Дзержинские врачи спасли женщину, едва не погибшую от ножевого ранения
image
Почти 800 тыс. детей прошли профосмотры в Подмосковье с начала года
image
Почти 30 единиц ЛОР-оборудования получат больницы Подмосковья в этом году
image
В Сергиевом Посаде после ремонта открылась амбулатория
image
Кабинет врача общей практики открылся в Ногинске
image
Врачи Центра Рошаля спасли ребенка, который на рыболовный воблер "поймал" собственное лицо
image
Московской службе онкопсихологов исполняется два года
image
ЦРПТ анонсировал изменения в системе МДЛП
image
Росздравнадзор предложил вносить в систему данные об ошибках медизделий с ИИ
image
ВОЗ заявила об отсутствии доказательств вреда от ртутьсодержащего консерванта в вакцинах
image
Минпромторг разработал правила мониторинга происхождения лекарств
image
Минтруд обновит страховые тарифы на профзаболевания для организаций
image
Россияне стали лучше относиться к покупке лекарств на маркетплейсах

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница