Novartis представила промежуточные результаты 15-летнего исследования «Золгенсмы»

image

23.03.2023 6876

Novartis представила промежуточные данные 15-летнего исследования «Золгенсмы». Все участники либо развили либо сохранили полученные после введения препарата моторные функции.

Novartis опубликовала данные двух долгосрочных исследований препарата «Золгенсма» против спинально-мышечной атрофии (CMA). Они были представлены на конференции Ассоциации мышечной дистрофии в этом году.

Первое исследование под названием LT-001 рассчитано на 15 лет и предназначено для пациентов, у которых симптомы СМА уже проявились. Компания утверждает, что по прошествии 7,5 лет испытуемые дети сохранили все моторные навыки, приобретенные после однократной инфузии «Золгенсмы». Еще трое участников в ходе испытания достигли показателя, при котором они могли «стоять с посторонней помощью».

Второе испытание LT-002 также рассчитано на 15 лет, в нем принимали участие как дети без симптомов, так и симптоматические пациенты. Все испытуемые сохранили моторные функции, появившиеся после введения препарата. Также сообщается, что получавшие препарат интратекально в экспериментальном порядке дети «живы, не нуждались в постоянной вентиляции [легких] и продолжали демонстрировать постепенное улучшение двигательной функции» на момент мая 2022 года.

«Данные исследований LT-001 и LT-002 показали, что независимо от симптоматического статуса пациента на момент приема «Золгенсма» является эффективным и долгосрочным вариантом лечения», — пишет компания.

В ходе исследования не было выявлено случаев смерти и серьезных нежелательных явлений, возникших в ходе лечения, которые могли бы привести к прекращению исследования. Среди наиболее частых побочных эффектов назывались острая дыхательная недостаточность, обезвоживание и пневмония. Новых сигналов безопасности выявлено не было.

Источник: ( Ссылка )

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
История болезни на продажу: почему врачей пугают штрафами за общение в мессенджерах
image
Отпуск с летальным исходом: какие недуги привозят россияне из заморских стран
image
Что за комиссия, создатель: какие препараты не станут доступнее пациентам
image
Анатомический театр: правила передачи невостребованных тел медицинским вузам перепишут
image
Аптекарь Печкин: “Почте России” хотят разрешить торговать лекарствами без фармлицензии
image
Блокпост: больше 5 млн упаковок БАД не прошли проверку
image
Стройный бизнес: как россияне худеют на сомнительных таблетках
image
Приказано выдать: Минздрав реанимировал правила работы с “отсроченными” рецептами

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Нутрициолог рассказала, почему постоянно хочется есть
image
Врач рассказал, какую обувь лучше не носить часто летом
image
Врач рассказала, что стресс напрямую влияет на микробиом кишечника
image
Врач рассказал, что через шампур для шашлыков можно заразиться столбняком
image
Эксперт назвал самые частые травмы в майские праздники
image
Что вызывает изжогу: мнение эксперта
image
Диетолог назвала продукты, провоцирующие мигрень
image
Врач назвала продукты, которые помогут ребенку заговорить
image
Гастроэнтеролог рассказала о пользе кефира
image
Какие огурцы можно и нельзя при гастрите: советы эксперта
image
Врач рассказала, что стоит есть на ужин для здорового сна
image
Как облегчить головную боль без таблеток: рекомендации эксперта
image
Врач назвала болезни, при которых нельзя пить кофе
image
Терапевт назвала ранние признаки деменции
image
Врач рассказала, как по языку понять о проблемах с ЖКТ
image
Врач рассказал, что при стенозе коронарных артерий нужна срочная операция

Новости

image
Да здравствует Победы Май! Священный праздник Доблести и Славы!
image
Врачи Центра интегративной медицины избавили женщину от аллергии, которой она страдала 10 лет
image
Смертность от туберкулеза в Подмосковье снизилась на 50% с начала года
image
Уже более 2 млн человек проверили свое здоровье в Подмосковье с начала года
image
8 мая отмечается Всемирный день борьбы с раком яичников
image
Динамика продаж аптечной продукции на маркетплейсах начала замедляться
image
Новые правила работы с метанолом вступят в силу с сентября
image
Минздрав изменил порядок подачи заявок на лекобеспечение подопечных «Круга добра»
image
Депутаты предложили Минздраву сделать вакцинацию от аллергии бесплатной
image
Выросло число отказов в периодической аккредитации фармспециалистов
image
Академик Святослав Медведев: Мозг мощнее любого суперкомпьютера. Но как работает - непонятно!
image
Отдых под открытым небом: как правильно организовать пикник и пожарить шашлык
image
Начался прием заявок на третий открытый чемпионат Москвы по кибатлетике
image
К 80-летию Победы Главархив Москвы открыл новую онлайн-выставку «Мы победили!»
image
Окружить заботой: как социальные координаторы помогают пациентам столичных больниц
image
Врачи Центра Рошаля извлекли дротик из черепа мальчика

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница