Болезнь Гоше, как самая распространенная из болезней лизосомального накопления, стала моделью отработки базовых подходов к производству терапевтических энзимов. Его разработка велась компанией с 2013 г. по заданию Правительства РФ. На всех этапах исследования препарат показывал полную эквивалентность оригинальному лекарственному средству. 

Применять его можно как взрослым, так и детям. По словам генерального директора АО "Генериум" Дмитрия Кулдая, с регистрацией отечественной имиглюцеразы в стране наступает новый этап развития научных основ промышленных биотехнологий. Ведь именно разработки технологической платформы для производства имиглюцеразы в США позволили в короткие сроки произвести прорыв в терапии болезней Фабри и Помпе. 

"Фармацевтический вестник" - ( Ссылка )