FDA одобрило препарат компании Alnylam для лечения кардиомиопатии
FDA одобрило препарат компании Alnylam для лечения кардиомиопатии
25.03.2025 12295
FDA одобрило препарат Amvuttra для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Лекарство, вводимое всего четыре раза в год, показало снижение смертности на 28% по сравнению с плацебо, но его высокая стоимость в 450 тыс. долл. за годовой курс может ограничить доступность.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Amvuttra (vutrisiran) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM). Об этом говорится в пресс-релизе компании-разработчика Alnylam.
Это второе зарегистрированное показание лекарства. В 2022 году американский регулятор разрешил применять его при транстиретиновой семейной амилоидной полинейропатии.
Amvuttra работает по принципу РНК-интерференции – молекулы РНК препарата проникают в клетки и связываются с определенными генами, отвечающими за производство транстиретина. Затем происходит ускоренное подавление синтеза этого белка.
В норме транстиретин переносит гормоны в организме. Однако белок может накапливаться в тканях, формируя амилоидные отложения, повреждающие органы. Отложения в сердечной мышце вызывают утолщение и уплотнение стенок сердца, нарушая его сократительную функцию, что ведет к развитию ATTR-CM и, как следствие, летальному исходу.
Лекарство вводится подкожно один раз в три месяца. Регулярные инъекции позволяют поддерживать низкий уровень транстиретина в крови и защищать сердце от дальнейших повреждений.
Одобрение основано на результатах III фазы исследования Helios-B. Amvuttra оказался на 28% эффективнее плацебо в снижении риска смертности от всех причин и повторных осложнений сердечно-сосудистых заболеваний.
Источник : Ссылка
