FDA одобрило препарат SpringWorks для лечения редкого генетического заболевания

image

12.02.2025 3657

Американский регулятор одобрил препарат Gomekli от компании SpringWorks, который поможет взрослым и детям с опухолями нервной системы при нейрофиброматозе 1-го типа. Лекарство, выпускаемое в форме капсул и растворимых таблеток, показало высокую эффективность в клинических испытаниях, уменьшив объем опухолей более чем на 20% у половины участников.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании SpringWorks Therapeutics для лечения взрослых и детей с редким генетическим заболеванием – нейрофиброматозом 1-го типа (NF1). Об этом сообщила пресс-служба регулятора.

Лекарственное средство под торговым названием Gomekli (mirdametinib) действует путем блокирования белков MEK1 и MEK2 (митоген-активируемая протеинкиназа). Так называются ферменты, которые передают сигналы внутри клеток, указывающие им, когда нужно расти и делиться. Из-за мутации определенного гена происходит неконтролируемая активация сигнального пути MEK, которая может привести к развитию плексиформных нейрофибром – опухолей, покрывающих нервы по всему телу. Они не поддаются полному хирургическому удалению, так как тесно прилегают к критически важным анатомическим структурам. 

Препарат будет выпускаться в двух формах – в виде капсул и растворимых в воде таблеток. Отмечается, что это особенно важно для людей, испытывающих трудности с глотанием.

Основанием для регистрации Gomekli послужили результаты II фазы клинических испытаний. У 52% детей и 41% взрослых пациентов наблюдалось уменьшение объема опухоли на более чем 20%.

Это второй зарегистрированный препарат от NF1. Первым стал Koselugo (selumetinib) от фармгиганта AstraZeneca в 2020 году, однако он разрешен только для лечения детей.

По оценкам SpringWorks, около 100 тыс. американцев живут с NF1, при этом у 30-50% из них развиваются плексиформные нейрофибромы. Заболевание сокращает среднюю продолжительность жизни на 8-15 лет относительно показателей здоровых людей.

Для SpringWorks это уже второй препарат, одобренный FDA. В прошлом году компания получила первое положительное решение регулятора, зарегистрировав лекарственное средство Ogsiveo (nirogacestat), который предназначен для лечения десмоидных опухолей – аномального разрастания соединительной ткани с высоким риском рецидива.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Мест нет: в России стали открывать меньше аптек
image
Пять лет с начала пандемии: “длинный ковид” не отступает
image
Спиртовая настройка: Росздравнадзор вскрыл нарушения у фармацевтических оптовиков
image
Пилюля из коровника: новые правила хранения лекарств вызвали споры
image
Чем лечиться будем: российских фармпроизводителей призвали активнее разрабатывать современные лекарства
image
Штрафбат: депутаты ополчились против медицинских страховых компаний
image
Бананы из Арктики: чем чревата попытка перевести россиян на полностью отечественные лекарства
image
Закрутить гайки: фармпроизводители столкнулись с проблемой, которая вынуждает их поднимать цены

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Как выбрать зубную щетку: рекомендации врача
image
Полезные свойства семян чиа
image
Как составить рацион для детей в Великий пост: рекомендации специалиста
image
Врач рассказала, на что указывают постоянные отеки
image
Как избежать укачивания в транспорте?
image
Инфекционист рассказал об угрозе пылевых клещей для здоровья
image
Кто такие «бежевые мамы»?
image
Врач назвала способы снять стресс
image
Врач рассказала о стрессе у детей и подростков и последствиях для здоровья
image
В чем польза клюквы?
image
Педиатр рассказала, можно ли начинать прикорм с фруктов и сока
image
Врач рассказала об опасности аллергии
image
Врач рассказала, почему проблемы с глазами возрастают зимой
image
На что указывает тяжесть в желудке после еды?
image
Что есть на ужин, чтобы похудеть?
image
Врач рассказала, в чем опасность декоративной косметики для детей

Новости

image
В Госдуму внесен законопроект о дофинансировании орфанных больных
image
Выручка компании «Петровакс Фарм» в 2024 году выросла на 43%
image
Как различается зрение у представителей разных полов
image
Остеопатия в «Будь Здоров»: искусство чувствовать тело человека
image
Врачи клиники «Будь Здоров» в Сочи провели День здоровья для сотрудников сети отелей «Роза Хутор»
image
Цены на лекарства из Перечня ЖНВЛП выросли на 0,4% в феврале
image
Для «Круга добра» впервые закупят паловаротен
image
Российские компании лидировали по приросту продаж на рынке антибиотиков в 2024 году
image
Экстракт имбиря вошел в список обновленных Клинических рекомендаций Российского общества акушеров-гинекологов «Чрезмерная рвота беременных»
image
Более 1,7 тыс. выездов совершили мобильные комплексы с начала года в Подмосковье
image
Видновские врачи спасли женщину, которую переехал грузовик
image
Врачи НИКИ рассказали, как обезопасить себя и ребенка от укуса клеща
image
В весеннем сезоне проекта «Мой спортивный район» начинаются бесплатные тренировки по фитнесу и бегу
image
С начала года Московский областной центр крови провел почти 60 выездных акций
image
Продажа просроченных препаратов будет автоматически блокироваться на аптечной кассе
image
В подмосковных больницах начали работу стационары кратковременного пребывания

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница