FDA одобрило препарат SpringWorks для лечения редкого генетического заболевания

image

12.02.2025 3738

Американский регулятор одобрил препарат Gomekli от компании SpringWorks, который поможет взрослым и детям с опухолями нервной системы при нейрофиброматозе 1-го типа. Лекарство, выпускаемое в форме капсул и растворимых таблеток, показало высокую эффективность в клинических испытаниях, уменьшив объем опухолей более чем на 20% у половины участников.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат компании SpringWorks Therapeutics для лечения взрослых и детей с редким генетическим заболеванием – нейрофиброматозом 1-го типа (NF1). Об этом сообщила пресс-служба регулятора.

Лекарственное средство под торговым названием Gomekli (mirdametinib) действует путем блокирования белков MEK1 и MEK2 (митоген-активируемая протеинкиназа). Так называются ферменты, которые передают сигналы внутри клеток, указывающие им, когда нужно расти и делиться. Из-за мутации определенного гена происходит неконтролируемая активация сигнального пути MEK, которая может привести к развитию плексиформных нейрофибром – опухолей, покрывающих нервы по всему телу. Они не поддаются полному хирургическому удалению, так как тесно прилегают к критически важным анатомическим структурам. 

Препарат будет выпускаться в двух формах – в виде капсул и растворимых в воде таблеток. Отмечается, что это особенно важно для людей, испытывающих трудности с глотанием.

Основанием для регистрации Gomekli послужили результаты II фазы клинических испытаний. У 52% детей и 41% взрослых пациентов наблюдалось уменьшение объема опухоли на более чем 20%.

Это второй зарегистрированный препарат от NF1. Первым стал Koselugo (selumetinib) от фармгиганта AstraZeneca в 2020 году, однако он разрешен только для лечения детей.

По оценкам SpringWorks, около 100 тыс. американцев живут с NF1, при этом у 30-50% из них развиваются плексиформные нейрофибромы. Заболевание сокращает среднюю продолжительность жизни на 8-15 лет относительно показателей здоровых людей.

Для SpringWorks это уже второй препарат, одобренный FDA. В прошлом году компания получила первое положительное решение регулятора, зарегистрировав лекарственное средство Ogsiveo (nirogacestat), который предназначен для лечения десмоидных опухолей – аномального разрастания соединительной ткани с высоким риском рецидива.

Источник : Ссылка

   


Другие публикации в этой рубрике: Новости
Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

image
Лекарства отдельно, деньги отдельно: каких россиян хотят лишить льготы
image
Правила уравнения: частным клиникам добавят социальную нагрузку
image
Мест нет: в России стали открывать меньше аптек
image
Пять лет с начала пандемии: “длинный ковид” не отступает
image
Спиртовая настройка: Росздравнадзор вскрыл нарушения у фармацевтических оптовиков
image
Пилюля из коровника: новые правила хранения лекарств вызвали споры
image
Чем лечиться будем: российских фармпроизводителей призвали активнее разрабатывать современные лекарства
image
Штрафбат: депутаты ополчились против медицинских страховых компаний

Медицинский видеолекторий

image
Программа 5R для нормализации функций ЖКТ
image
Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания
image
Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний
image
Коллаген — почему его недостаток на себе можно почувствовать уже в 25 лет

PROздоровье

image
Причина ухудшения сна весной
image
Иммунолог Болибок объяснил, как отличить ротавирус от отравления
image
Раскрыта не связанная с деменцией причина ухудшения памяти
image
Названы пять самых полезных супов
image
Врач рассказала, что средиземноморская диета помогает замедлить деменцию
image
Нутрициолог рассказал, какие продукты не рекомендуются при бессоннице
image
Врач рассказал об изменениях в самочувствии при диабете
image
Врач рассказала о правилах ухода за полостью рта
image
Трихолог рассказала, как защитить волосы от внешних факторов
image
Употребление какие продуктов сделают кожу гладкой: мнение специалиста
image
Врач рассказал, как избавиться от боли в шее при сидячей работе
image
Врач назвал причины появления мозолей
image
Диетолог рассказал, что зелень, рыба и орехи помогают при варикозе
image
Врач назвал главные причины развития шейного остеохондроза
image
Профилактика стоматологических заболеваний: рекомендации специалиста
image
Сурдолог рассказала, какие симпотомы могут указывать на снижение слуха у ребенка

Новости

image
Минздрав намерен снизить временную нетрудоспособность. Чаще всего причиной нетрудоспособности становятся инфекции
image
Компания «ЭГИС» стала лауреатом премии People Motivation Awards 2025 за лучшую программу благополучия сотрудников
image
ГК Фармасинтез начнет экспорт лекарств в Северную Африку
image
Почти 20 тыс. раз робот Светлана предложила продлить рецепт на льготные лекарства
image
Подмосковный нарколог рассказал, как вейпинг разрушает зубы
image
Почти 14 тыс. телемедицинских консультаций провели пациентам в ФАПах в этом году
image
Реабилитация и поддержка семьи: как в Москве помогают детям с синдромом Дауна
image
В Подмосковье отремонтировали еще одну поликлинику и корпус больницы
image
Врачи Центра Рошаля извлекли ключ от игрушки из кишечника 2-летнего ребенка
image
Люберецкие врачи спасли ослепшую из-за падения женщину
image
Более 30% женщин в Подмосковье выбирают партнерские роды
image
В Москве стало доступнее оперативное лечение кардиологических и сосудистых заболеваний
image
Госдума отклонила законопроект о свободном использовании относящихся к лекарствам изобретений
image
Законопроект о введении штрафов за оскорбление фармработников внесен в Госдуму
image
Минздрав отменил регистрацию шести лекарственных препаратов
image
Центру лекобеспечения не удалось закупить паловаротен для «Круга добра»

Контакты

...

Фармацевтическая компания "МЕДАРГО"

 +7 495 198-70-20   mail@medargo.ru

Время работы: 9.00-18.00 МСК, Понедельник-Пятница