FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13113

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Насолить себе и близким: в чем польза и вред соли для здоровья человека

Россия уходит в одиночество: 42% домохозяйств живут по одному

Пилюля с пустыря: фиктивных производителей БАД выведут на чистую воду

Жесткая забота: почему врачи отказываются лечить детское плоскостопие

ОМС на режиме экономии: меньше коек, меньше «скорых», быстрее диагнозы

Таблетка без дисциплины не работает: главная ошибка миллионов пациентов

Антибиотики на исходе: кто виноват и можно ли всё исправить

Сон за деньги: почему рынок снотворных растёт быстрее, чем качество сна

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Ученые выявили связь между дефицитом Омега-3 при беременности и риском развития астмы у ребенка

Эндокринолог рассказала, что делать при гипо- и гипергликемии

Омолаживающая диета всё-таки существует: мнение исследователей

Диетолог рассказала, сколько бананов можно съесть в день без вреда

Как подобрать SPF на лето: советы эксперта

Врач рассказала, чем опасна пыльца во время цветения трав

Диетолог назвала самые полезные продукты для гипертоников

Главные риски ранних арбузов: мнение эксперта

Врач рассказал, как больные зубы разрушают сердце и мозг

Как пользоваться кондиционером так, чтобы не продуло: рекомендации врача

Врач рассказал о последствиях бесконтрольного увлечения спортивным питанием

Какие инфекции передаются через грязные руки: мнение эксперта

Эндокринолог назвала наименее полезный хлеб

Эта короткая разминка перед дачными работами спасет вашу спину и колени: советы специалиста

Врач рассказал, что хронический недосып приводит к деменции

Можно ли держать дома сирень: мнение эксперта

Новости

«Будь Здоров» внедряет ИИ-сервис LazyDoc для автоматического заполнения медицинских карт

Как москвичи худеют к лету: каждый шестой выбирает медикаментозные методы, а не спортзал

Skypark Trail 2026: на здоровой волне с «Будь Здоров»

Как пережить бессонные ночи с младенцем: гид для современных родителей

Пыльца в городе и за его пределами: как быть аллергикам?

ВСП попросил перенести сроки обновления лекарственных перечней

Госдума РФ рассмотрит закон о сближении аккредитации и аттестации фармспециалистов в мае

Центр лекобеспечения определил поставщика трех препаратов для «Круга добра»

Росздравнадзор анонсировал новый функционал «Мобильного инспектора» и внедрение ИИ-ассистента

Госдума приняла в третьем чтении закон о штрафах за нарушения при работе с метанолом

Минпромторг РФ сфокусирует «кэшбэк за успех» на первых в классе препаратах

Росздравнадзор сообщил об использовании фармаконадзора для контроля качества лекарств

ФАС России выявила в действиях «Гротекса» признаки недобросовестной конкуренции

Первые пять пациентов получили вакцину от колоректального рака

Общественная палата РФ предложила ввести понятие «инновационный препарат»

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии