FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13412

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Не в своей тарелке: аптекари просят разрешить им стать нутрициологами

Сердце на нервах: кто поможет кардиологу вылечить россиян

Всадника на скаку остановит: что изменится в здравоохранении до 2030 года

Еда, которая «выключает» гены: что связывает микробиом и здоровое долголетие

Стиснуть зубы: россиян отучат бояться лечиться у стоматологов

Красная карточка: правительство вводит новые правила проверки лекарств и медизделий на маркетплейсах

Счет на минуты: запретить продажу опасных БАД и медизделий станет проще

Победители эволюции: какова цена возвращения здоровья и сохранения жизни

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Врач рассказала, как работать на даче без вреда для здоровья

Стоит ли принимать таблетки для сна: мнение специалиста

Диетолог назвала безопасную норму арбуза в день

Врач рассказала, чем чреваты перекусы на ходу

Врач назвала опасное растение, которое легко спутать со съедобным

Почему панические атаки путают с проблемами с сердцем: мнение психиатра

Врачи назвали главное правило долгожителей

Диетолог дала совет, как готовить полезную еду без потери вкуса

Эксперт перечислил продукты, которые реально спасают мозг от старения

Важно качество сырья: как правильно заварить чай для косметических процедур

Опровергнут популярный миф о гипертонии

Врач назвала шесть продуктов, которые только кажутся полезными

Забудьте о стереотипах: как сохранить здоровье мозга до самой глубокой старости

Чистить зубы до или после завтрака? Отвечает врач-стоматолог

Ученые нашли природный ключ к качественному сну

Педагог предупредила о риске подмены мышления детей работой нейросетей

Новости

Госдума РФ окончательно одобрила законопроект об ужесточении контроля за фармпроизводствами

Госдума РФ приняла законопроект об упрощении системы закупок по 44-ФЗ

Росстат отчитался об индексе фармпроизводства за полугодие

Роспатент предложили наделить правом блокировать продажу лекарств при патентных спорах

Центр лекобеспечения закупит для «Круга добра» препарат от СМА за 3,7 млрд рублей

Минздрав РФ разработал порядок оценки особо значимых лекарств для ускоренной регистрации

«Необходима постоянная стимуляция»: эксперты — о загадках мозга, его возможностях и ясности ума

Может ли фармацевт стать нутрициологом: разбираем новый приказ Минздрава

Провизоров и фармацевтов предложили допустить к профпереподготовке по нутрициологии

Минздрав РФ расширил перечень орфанных заболеваний

Депутаты утвердили пакет поправок в законопроект об ужесточении контроля за фармпроизводствами

ФАС России возбудила дело против производителя из‑за восьмикратного роста цены на препарат

Госдума РФ утвердила механизм экстренной блокировки опасных товаров через ГИС МТ

Депутат Говырин: уход за пожилым родственником идёт в стаж

Госдума РФ усиливает лицензионный контроль за производством лекарств и фарминспекциями

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии