FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 12692

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

Доктор у взлетной полосы: что меняется в работе аэропортов

Выздоравливай скорее: россиян будут меньше держать на больничной койке и отучат от вызова скорой по мелочам

Запретить пальмовое масло в школах? Что говорят наука и чиновники

Вредно и неприкольно: маленькие россияне помогут Минздраву достучаться до взрослых

Если больной хочет жить, врачи бессильны

Ремонтные работы отменяются: россиян научат управлять старением

Убить рабочее время: мир охватила скрытая эпидемия презентеизма

Спи, моя радость, усни: россияне тратят миллиарды на снотворное

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Диетолог рассказала, сколько можно съесть кулича за один раз без вреда для здоровья

Врач назвала продукты, которых нужно остерегаться людям с аллергией на пыльцу

Как отличить усталость сустава после нагрузки от симптома болезни: мнение специалиста

5 важных секретов здоровья детей: мнение специалиста

Врач рассказала, как подготовиться к веломарафону

Врач перечислила полезные продукты, мешающие похудеть

Как выбрать удобную обувь на весну: советы ортопеда

Сомнолог назвал самые распространенные причины проблем со сном

Врач рассказал, почему женщины лучше запоминают лица

Как сделать куличи более полезными: советы специалиста

Педиатр рассказала, зачем нужен кувез для новорожденного

Названы две растительные добавки для поддержания работы сердца

Разработан «умный» датчик усталости

Людям с диабетом объяснили пользу одного популярного кисломолочного продукта

Врачи госпиталя ветеранов войн объяснили, почему утро должно начинаться с улыбки

Врач назвал топ-5 "здоровых" привычек, которые могут навредить организму ребенка

Новости

Стоматологи АО «Медицина» обучили детей навыкам ежедневной гигиены полости рта

Осознанность и ответственность: эксперты о том, как нутрицевтики меняют подход к здоровью

«Точки пересечения»: проблема гастропатии на фоне курсов НПВП: междисциплинарный консилиум экспертов с привлечением медицинской прессы

В клинических исследованиях III фазы OBERON и TITANIA при применении тозоракимаба компании AstraZeneca у пациентов с ХОБЛ достигнута первичная конечная точка

Зрение без очков за 20 минут: в АО «Медицина» доступна передовая методика его коррекции лазером Carl Zeiss

Почему грамотная нутриентная поддержка – залог красоты и хорошего самочувствия

Минздрав РФ утвердил программу ДПО «Управление и экономика фармации»

Президент РФ поручил усилить контроль за отсроченными льготными рецептами

Центр лекобеспечения не смог закупить для «Круга добра» карглумовую кислоту

Роспотребнадзор обновил чек-листы для санитарно-эпидемиологического надзора

Аптеки пожаловались на дефектуру противомикробного средства

Минпромторг России требует аннулировать лицензию тульского производителя «Интерфарма»

Минздрав РФ утвердил программу ДПО по клинической фармакологии

В Росздравнадзоре объяснили процедуру получения заключения образовательной организацией

Включение зарубежных лекарств в Перечень ЖНВЛП снижает их стоимость в рознице

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии