FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13324

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Липовые здоровяки: за поддельные медицинские справки начнут сажать в тюрьму

Все запущено: почему пробуксовывает дистанционный мониторинг здоровья россиян

Инжиниринг здоровья: революция или переоцененная надежда?

Владимир Машков раскрыл секрет здорового долголетия

Синдром больных зданий: хворает дом – страдает человек

Фабрика вирусов: чем опасен клещевой энцефалит

Часики тикают: минздрав напоминает, что пора рожать

Маленькие изменения — большая польза: как пять минут на природе и чтение книг продлевают жизнь

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Нутрициолог назвала полезные свойства орехов

Врач рассказала, как облегчить боль при артрите без лекарств

Почему для профилактики деменции нужно чистить зубы левой рукой: мнение эксперта

Врач назвала продукт идеальный для ужина, чтобы сон был крепким

Врач рассказала об опасности похудения с помощью хлорофилла

Что должно насторожить в составе БАДов: мнение специалиста

Врач назвала 4 неочевидных причины, почему растет холестерин

Нутрициолог рассказала о нюансах употребления клубники

Какие средства необходимо взять в отпуск: советы специалиста

Невролог назвал опасность самолечения при когнитивных нарушениях

Врач рассказал об эффективном способе коррекции близорукости у детей

Как при диабете снизить вес и сахар: рекомендации эксперта

Стоматолог назвал летние фрукты, которые вредят зубам

Трихолог рассказала, можно ли мыть голову каждый день

Врач назвал заболевания, при которых опасны авиаперелеты

При каких заболеваниях нельзя делать бьюти-процедуры: мнение эксперта

Новости

Минздрав РФ зарегистрировал новый препарат для терапии гемофилии А

Центр лекобеспечения повторно пытается закупить соматропин для «Круга добра»

Минздрав США объявил о реформе исследований препаратов из-за растущей конкуренции с Китаем

Переходный период на электронные медкнижки собираются отменить

Центр лекобеспечения не смог закупить селексипаг для «Круга добра»

Росздравнадзор прекратил оборот нескольких лекарств российского и индийского производства

Минздрав РФ утвердил программу ДПО «Фармацевтическая химия и фармакогнозия»

Госдума РФ зафиксировала порог УСН для малого бизнеса на уровне 20 млн руб. до 2029 года

АФП ЕАЭС просит переходный период для подтверждения полного цикла производства лекарств

Утверждена программа ДПО по специальности «Фармация» на 504 часа

Центр лекобеспечения закупит 22 препарата по программе ВЗН

Вычурная дороговизна: Как пациентов защитят от навязывания платных услуг

Треть выпускников медицинских вузов и колледжей уходят на альтернативные рынки труда

Минздрав РФ расширил перечень орфанных заболеваний

Инъекции ботулотоксина обеспечивают высокую эффективность лечения при дигитальной ишемии, связанной с системным склерозом

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии