FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13426

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Не в своей тарелке: аптекари просят разрешить им стать нутрициологами

Сердце на нервах: кто поможет кардиологу вылечить россиян

Всадника на скаку остановит: что изменится в здравоохранении до 2030 года

Еда, которая «выключает» гены: что связывает микробиом и здоровое долголетие

Стиснуть зубы: россиян отучат бояться лечиться у стоматологов

Красная карточка: правительство вводит новые правила проверки лекарств и медизделий на маркетплейсах

Счет на минуты: запретить продажу опасных БАД и медизделий станет проще

Победители эволюции: какова цена возвращения здоровья и сохранения жизни

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Стоматолог рассказала об опасности кукурузы на пляжах

Как сделать окрошку полезной: советы специалиста

Врач рассказала, что сильный стресс может вызвать синдром разбитого сердца

Врач назвал продукты, которые помогут избавиться от вздутия

Врач рассказала, почему нельзя похудеть к отпуску на жесткой диете

Возможна ли аллергическая реакция на витамины: мнение специалиста

Врач назвал главные угрозы летнего дождя

Офтальмолог рассказала, что делать при попадании сока борщевика в глаза

Прошлогодний солнцезащитный крем может быть опасен: мнение эксперта

Врач перечислила обязательные анализы после 40 лет

Врач рассказала, что лучше отказаться от спорта при обострении поллиноза

Кому и чем вредны сахарозаменители: мнение эксперта

Врач рассказала об опасной привычке засыпать под фоновый шум

Врач назвала последствия употребления острых блюд

Врач рассказала об опасности самолечения препаратами для похудения

Можно ли подхватить грибок ног на пляже: мнение специалиста

Новости

Госдума РФ одобрила законопроект о реестровой модели выдачи документа о стадиях производства

Минздрав РФ предложил пользоваться электронными рецептами без привязки к региону

Законопроект о научных консультациях при разработке лекарств получил отрицательный отзыв

Роспатент отменил все патенты на препарат от муковисцидоза «Трикафта»

Центр лекобеспечения планирует закупить незарегистрированный коагулянт из-за риска дефектуры

АМФП предложила оптимизировать контроль таможенной стоимости лекарств из Перечня ЖНВЛП

Госдума РФ окончательно одобрила законопроект об ужесточении контроля за фармпроизводствами

Госдума РФ приняла законопроект об упрощении системы закупок по 44-ФЗ

Росстат отчитался об индексе фармпроизводства за полугодие

Роспатент предложили наделить правом блокировать продажу лекарств при патентных спорах

Центр лекобеспечения закупит для «Круга добра» препарат от СМА за 3,7 млрд рублей

Минздрав РФ разработал порядок оценки особо значимых лекарств для ускоренной регистрации

«Необходима постоянная стимуляция»: эксперты — о загадках мозга, его возможностях и ясности ума

Может ли фармацевт стать нутрициологом: разбираем новый приказ Минздрава

Провизоров и фармацевтов предложили допустить к профпереподготовке по нутрициологии

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии