FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13180

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Синдром больных зданий: хворает дом – страдает человек

Фабрика вирусов: чем опасен клещевой энцефалит

Часики тикают: минздрав напоминает, что пора рожать

Маленькие изменения — большая польза: как пять минут на природе и чтение книг продлевают жизнь

Между Фемидой и Гиппократом: кто побеждает в пациентских спорах с клиниками

Цены на лекарства, качество и доступность медицинской помощи: итоги 2025 года

Насолить себе и близким: в чем польза и вред соли для здоровья человека

Россия уходит в одиночество: 42% домохозяйств живут по одному

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Хорошие овощи против «плохих» парней из капсул: Почему стратегия «ем, что хочу, а запью БАДами» убивает здоровье

«Начинают выпадать уже в 20 лет»: россияне стремительно теряют волосы в молодом возрасте

Универсальный и доступный тренажер: чем полезна езда на велосипеде

Ученые связали микробиом кишечника с риском аутизма и СДВГ у детей

Гипертоникам раскрыли неожиданный способ контролировать давление

Как улучшить мозговое кровообращение — что действительно помогает мозгу работать лучше

Забытый овощ из огородов России: современные врачи нашли замену дорогим суперфудам

Кола вместо овощей: Какие блюда нельзя брать на шведском столе, чтобы не пролежать весь отпуск с отравлением

Ежедневный душ может состарить кожу раньше времени: причина оказалась в привычном средстве

Врач Лапа: Резиновые уточки для купания могут вызвать инфекции и кожные проблемы

Стоматолог назвал причины ухудшения здоровья зубов после 40 лет

Найден лучший завтрак для контроля уровня сахара при диабете

Почему теряются мышцы с возрастом и что можно с этим сделать

Врач ответила, можно ли сразу после выпитого кофе принять снотворное

Ученые выявили вызывающие головную боль типы погоды

Обнаружен эффективный метод восстановления подвижности после инсульта

Новости

Стало известно, когда появится российская вакцина от аллергии на березу

В Госдуму РФ снова внесен законопроект о компенсации трат на лекарства для пенсионеров

Минздрав РФ одобрил исследования отечественной вакцины против лихорадки денге

Минздрав РФ изменит состав попечительского совета «Круга добра»

Центр лекобеспечения повторно пытается закупить велманазу альфа для «Круга добра»

На ПМЭФ представили робота Леонардо для обучения врачей

Минздрав РФ планирует провести эксперимент по лекарственному страхованию

FDA разрешит компаниям опираться на предыдущие исследования при регистрации препаратов

Норму об отмене регистрации медизделий без уполномоченного представителя хотят отложить на год

Центр лекобеспечения планирует закупить для «Круга добра» рисдиплам на 6 млрд рублей

Российские фармвузы повысили цены на коммерческое обучение

Минздрав РФ обновил порядки мониторинга безопасности и оценки соответствия медизделий

FDA одобрило первый ингаляционный инсулин для детей

Консультативный комитет FDA рекомендовал капивасертиб – препарат компании AstraZeneca для лечения метастатического гормоночувствительного рака предстательной железы с дефицитом PTEN

От фундаментальной науки до практического здравоохранения: новый отечественный препарат «Тирзеро Слим» для контроля веса представлен российской биофармацевтической компанией «ПСК Фарма» на Национальном конгрессе эндокринологов

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии