FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 13222

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Паблик МЕДАРГО"

Пространство дискуссий

Владимир Машков раскрыл секрет здорового долголетия

Синдром больных зданий: хворает дом – страдает человек

Фабрика вирусов: чем опасен клещевой энцефалит

Часики тикают: минздрав напоминает, что пора рожать

Маленькие изменения — большая польза: как пять минут на природе и чтение книг продлевают жизнь

Между Фемидой и Гиппократом: кто побеждает в пациентских спорах с клиниками

Цены на лекарства, качество и доступность медицинской помощи: итоги 2025 года

Насолить себе и близким: в чем польза и вред соли для здоровья человека

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Врач рассказала, почему летом могут болеть глаза

Врач назвала первые признаки теплового удара

Врач рассказала о неожиданной опасности кофе натощак

10 минут под кондиционером вызывают у горла физиологический шок: мнение специалиста

Врач рассказал, кому стоит отказаться от мороженого

Врач назвал четыре главные причины болезни Альцгеймера

Врач объяснила, какой цвет губ указывает на проблемы со здоровьем

Врач объяснил, как дачная бочка и фонтаны провоцируют пневмонию из-за размножения необычной бактерии

Врачи в Видном помогли женщине с повышенным давлением родить двойню

Врач описал изменения в организме при употреблении одного яйца в день

Не с «лёгким паром»: Терапевт рассказала, как правильно ходить в баню и кому опасно посещать парилку

Психолог Федорова назвала соцсети причиной страха упустить лето

«Синдром оборотня»: что такое гипертрихоз и когда он может быть симптом рака

Офтальмолог объяснил, когда мушки перед глазами грозят слепотой

Ученые узнали о влиянии дефицита сна в детстве на риск депрессии у подростков

Новости

Минздрав РФ утвердил программу ДПО «Клиническая фармакология»

Росздравнадзор заявил о стабильном производстве вакцин от клещевого энцефалита

Минздрав России отменил регистрацию оригинального препарата для лечения ВИЧ

Минздрав РФ утвердил номенклатуру специальностей сотрудников с фармобразованием

Росстат сообщил о росте цен на ЖНВЛП в мае 2026 года

Снижение лимита выручки для перехода на НДС заморозят до 2029 года

Россияне будут защищены при любой возможной пандемии, заявила Попова

Расти большой: как укреплять иммунитет ребенка для его счастливого и здорового будущего

Правительство РФ изменило правила ведения госреестра медизделий

Минздрав РФ разработал порядок проведения эксперимента с передвижными аптеками

Фармпроизводители попросили Минздрав РФ вносить изменения в Перечень ЖНВЛП до 15 августа

Правительство РФ выделит дополнительные средства на лекарства и системы мониторинга глюкозы

Минздрав РФ одобрил исследование отечественного биоаналога «Кадсилы»

Янушевич рассказал, какие новые врачи появятся в России, а какие исчезнут

В России появятся новые врачебные специальности

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии