FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии

20.05.2024 12668

FDA присвоило статус «прорывной терапии» препарату delpacibart etedesiran (AOC 1001) для лечения миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания фазы III, чтобы оценить его эффективность и безопасность.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), предназначенному для лечения миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Об этом сообщила в пресс-релизе компания Avidity Biosciences, которой принадлежит препарат.

Конъюгат показал положительные результаты в ходе исследования II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже приступила к проведению клинического испытания HARBOR III фазы, целью которого является дальнейшая оценка эффективности и безопасности AOC 1001 среди 150 пациентов с МД1. Основным показателем эффективности препарата будет тест vHOT (Video Hand Opening Time), в ходе которого с помощью видео измеряется время, необходимое для расслабления мышц руки после их максимального напряжения.

Ранее AOC 1001 получил статус «орфанного препарата» от FDA и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA).

МД1, также известная как болезнь Штейнерта, является наследственным прогрессирующим нейромышечным заболеванием. Среди его симптомов миотония (проблемы с расслаблением мышц после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, проблемы с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В настоящее время не существует лекарственных средств, позволяющих полностью излечить МД1. Заболевание встречается у 9 из 100 000 человек.

В 2019 году Avidity Biosciences объединилась с Eli Lilly для разработки методов лечения иммунологических заболеваний на основе биотехнологических разработок компании, которые включают антитела с олигонуклеотидами РНК. Сумма сделки составила 440 млн долл.

Источник : Ссылка

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"

Пространство дискуссий

Доктор у взлетной полосы: что меняется в работе аэропортов

Выздоравливай скорее: россиян будут меньше держать на больничной койке и отучат от вызова скорой по мелочам

Запретить пальмовое масло в школах? Что говорят наука и чиновники

Вредно и неприкольно: маленькие россияне помогут Минздраву достучаться до взрослых

Если больной хочет жить, врачи бессильны

Ремонтные работы отменяются: россиян научат управлять старением

Убить рабочее время: мир охватила скрытая эпидемия презентеизма

Спи, моя радость, усни: россияне тратят миллиарды на снотворное

Медицинский видеолекторий

Какую обувь выбрать на лето - советы подиатра

Программа 5R для нормализации функций ЖКТ

Семейное образование: сохранение здоровья, целенаправленность обучения и воспитания

Пищевая непереносимость, как она сказываются на качестве жизни и течении хронических заболеваний

PROздоровье

Как правильно проветривать квартиру: советы специалиста

Врач назвала продукты, которые помогут при артрите и воспалении суставов

Врач рассказала о влиянии ОРВИ на обильное выпадение волос

Почему нельзя принимать препараты кальция и железа вместе: мнение эксперта

Эндокринолог Киселева рассказала, кому не стоит ходить в баню

Можно ли определить диабет по внешности: мнение специалиста

Врач рассказал, что прогревать нос при насморке опасно из-за возможных осложнений

Стоматолог назвала смузи разрушающими зубы напитками

Россиян предостерегли: за двухнедельной простудой может скрываться опасная пневмония

Ученые проверили противомикробные свойства чеснока

Стоматолог поставил точку в споре о чистке зубов до или после завтрака

ЗОЖ может ударить по психике, вызвав депрессию и иные болезни: мнение психолога

Нутрициолог рассказала, что избыток воды в организме нагружает почки и сердце

Массаж сухой щеткой может травмировать капилляры: мнение эксперта

В чем причины кривошеи у ребенка: мнение специалиста

Врач назвал отличия пластики от «переделанного лица»

Новости

Минпромторг России требует аннулировать лицензию тульского производителя «Интерфарма»

Минздрав РФ утвердил программу ДПО по клинической фармакологии

В Росздравнадзоре объяснили процедуру получения заключения образовательной организацией

Включение зарубежных лекарств в Перечень ЖНВЛП снижает их стоимость в рознице

Аптеки и производителей предупредили о недопустимости роста цен из-за паводков

Обнаружена неочевидная причина прогрессирования болезни почек

Утверждено Положение о резервах медицинских ресурсов при ЧС

Минздрав России внес изменения в инструкции гепарина натрия и нитрофурала

Первый пациент с меланомой кожи получил российскую персонализированную онковакцину

Минцифры РФ внесло приложения для мониторинга глюкозы в «белые списки»

Минздрав РФ сократил перечень орфанных заболеваний

Минцифры РФ предложило обязать бизнес подключить платную электронную почту

Система прослеживаемости фармсубстанций впервые подтвердила происхождение импортного сырья

Минпромторг РФ сократит сроки лицензирования производства лекарств и ветпрепаратов

Аптеки начали штрафовать за нарушения при продаже маркированных товаров

FDA присвоило статус «прорывной терапии» первому препарату от миотонической дистрофии