Болезнь Стивена Хокинга: у пациентов с амиотрофическим склерозом появилась надежда

13.01.2021 6067

Как стало известно информационно-новостному порталу KURSK.COM., медпрепарат, созданный для борьбы с боковым амиотрофическим склерозом, разработанный компанией Amylyx Pharmaceuticals, успешно прошел вторую фазу клинических испытаний.

Боковой амиотрофический склероз (БАС, англ. ALS) — это неуклонно прогрессирующее заболевание, характеризующееся гибелью (дегенерацией) моторных нейронов, что приводит к нарушению движения мышц, в том числе дыхательных, вплоть до параличей и аторфии мышц.

БАС был впервые описан в 1869 году. В литературе можно встретить следующие синонимы БАС: болезнь моторных нейронов, мотонейронная болезнь, болезнь Шарко (по фамилии врача-первооткрывателя, хотя открыл это заболевание Чарльз Белл), болезнь Лу Герига (по имени знаменитого бейсболиста, умершего от БАС в 1938 году). Сейчас многие называют ее болезнью Стивена Хокинга, который прожил с БАС более 50 лет.

Именно этим заболеванием страдал английский физик-теоретик, космолог и астрофизик, писатель, директор по научной работе Центра теоретической космологии Кембриджского университета Стивен Хокинг.

Заболевание на протяжении десятилетий постепенно парализовало ученого. После потери речи Хокинг сначала общался при помощи синтезатора речи, затем при помощи ручного переключателя, а после — мышцы щеки. Стивен Хокинг скончался 14 марта 2018 года на 77-м году жизни.

Новый препарат, получивший рабочее название AMX0035, позволяет защитить двигательные нейроны человека от разрушения и существенно замедлить этот процесс. Главные действующие вещества медикамента — туаросодиол и фенилбутират натрия.

До сих пор лекарства от заболевания, которое сначала поражает нейроны, а затем провоцирует развитие полного паралича, не существовало.

В рамках испытания AMX0035 были задействованы 137 добровольцев, разбитые на две группы. Одни испытуемые получали плацебо, другие — действующее вещество.

По результатам исследований, прием медпрепарата позволяет продлить человеку жизнь минимум на 6,5 месяцев. Сейчас ученые готовятся к III этапу, в котором примут участие уже 500 добровольцев.

Источник: ( Ссылка ), ( Ссылка )
Фото: ( Ссылка )