03.08.2021 5375

Novartis будет исследовать препарат «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии на детях в возрасте от 2 до 18 лет. Ранее FDA приостановило испытания из-за побочный эффектов. Но после того, как Novartis предоставила новую информацию, регулятор разрешил продолжить клинические исследования.

Швейцарская Novartis запустит III фазу исследования самой дорогой в мире однократной терапии «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии, одна доза которой стоит 2,1 млн долл. Компания будет изучать возможность использования препарата пациентами в возрасте от 2 до 18 лет для лечения заболевания, пишет Reuters. Ранее он был одобрен для детей до двух лет.

Решение было принято после того, как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США заявило, что существующие испытания могут быть продолжены, тем самым отменив решение об их приостановке, введенное в октябре 2019 года. Это решение было связано с появлением информации о возможных неврологических эффектах после применения препарата. Но Novartis предоставила новые данные, и FDA изменило свое мнение.

В марте этого года Novartis заявила, что увольняет 400 человек и закрывает центр генной терапии в США, поскольку в прошлом году рост продаж «Золгенсма» снизился. Сообщалось, что в VI квартале прошлого года продажи составили 254 млн долл. по сравнению с 291 млн долл. в III квартале. На продажи мог повлиять запрос FDA в сентябре 2020 года на проведение дополнительных испытаний «Золгенсма» на детях от 2 до 5 лет.

В США применение препарата было одобрено в 2019 году для пациентов до двух лет, а на территории Евросоюза он получил условное одобрение в марте 2020 года. В России компания Novartis начала регистрацию препарата «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) в июле 2020 года, соответствующая информация была размещена на сайте госреестра Минздрава. Препарат закупает фонд «Круга добра» для детей со спинальной мышечной атрофией после рассмотрения заявок экспертным советом.

Источник: ( Ссылка )

Другие публикации в этой рубрике: Новости

Для размещения Вашей информации на портале воспользуйтесь системой "Public MEDARGO"